FDA aceita pedido de autorização do Infigratinib para acondroplasia e atribui revisão prioritária

A farmacêutica BridgeBio anunciou recentemente que a agência norte-americana de medicamentos (FDA) aceitou para avaliação o pedido de autorização do fármaco infigratinib por via oral para o tratamento de crianças com acondroplasia. O pedido recebeu o estatuto de revisão prioritária (Priority Review), estando prevista uma decisão até 4 de fevereiro de 2027.

Desenvolvido pela BridgeBio, o infigratinib é um medicamento experimental que procura inibir a sinalização do recetor FGFR3, cuja atividade excessiva está associada à acondroplasia e interfere com o desenvolvimento das placas de crescimento ósseo.

O pedido de autorização baseia-se, entre outros dados, nos resultados do ensaio clínico de fase 3 PROPEL 3 (consultar aqui) que avaliou o tratamento em crianças com acondroplasia durante 52 semanas com o fármaco referido. O estudo atingiu o objetivo principal de avaliar a alteração da velocidade de crescimento anualizada (AHV) e o objetivo secundário de avaliar a alteração do índice Z de altura. Os resultados divulgados foram os seguintes:

• Velocidade de crescimento: diferença média de 2,10 cm/ano entre o grupo tratado com infigratinib e o grupo que recebeu placebo (p<0,0001).
• Proporcionalidade corporal: numa análise exploratória em crianças com menos de 8 anos, foi observada uma diferença média de -0,05 face ao placebo (p<0,05).
• Envergadura dos braços: diferença de +0,37 desvios-padrão no índice Z, em comparação com o placebo (p<0,0001).

O ensaio avaliou também indicadores exploratórios relacionados com complicações clínicas da acondroplasia. Segundo a empresa, foram observadas tendências favoráveis nos indicadores associados à apneia do sono e à otite média. No entanto, são necessários estudos adicionais para avaliar a relevância clínica destes resultados (saiba mais aqui).

De acordo com os dados divulgados, o tratamento foi geralmente bem tolerado durante o período do estudo, sem interrupções nem situações adversas graves relacionadas com o fármaco. Os resultados do PROPEL 3 foram publicados na revista científica The New England Journal of Medicine e apresentados no Congresso Internacional de Saúde Óssea Infantil (ICCBH) de 2026.

Avaliação regulamentar

A atribuição de revisão prioritária pela FDA permite acelerar a avaliação de medicamentos que poderão responder a necessidades médicas relevantes. No entanto, a aceitação do pedido e a revisão prioritária não significam que o medicamento tenha sido aprovado. A decisão final dependerá da avaliação dos dados de eficácia e segurança.

Caso o infigratinib seja aprovado, poderá alargar as opções terapêuticas disponíveis para crianças com acondroplasia. A sua eficácia e segurança, bem como o impacto dos resultados para além do crescimento, deverão continuar a ser avaliados à medida que forem disponibilizados novos dados.

A ANDO continuará a acompanhar a evolução dos processos regulamentares e a divulgar informação relevante sobre novas opções terapêuticas para as pessoas com displasias ósseas.

Fonte: BridgeBio, comunicado de 6 de outubro de 2026. Ver aqui. Os resultados apresentados correspondem aos dados divulgados pela empresa.