Descubra neste infográfico criado pela ANDO como decorre o processo, desde a investigação inicial até à disponibilização do medicamento.
Ver imagemGuia para crianças sobre ensaios clínicos, desenvolvido no âmbito da Pós-graduação em Enfermagem à Pessoa com EM, do Inst. Ciências da Saúde da Un. Católica.
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As doenças ósseas raras são responsáveis por 5% de todos os defeitos de nascença, mas muito poucas têm tratamentos personalizados. No entanto, os desenvolvimentos no diagnóstico através de testes genéticos, das técnicas moleculares e das tecnologias de tratamento, estão a conduzir a avanços terapêuticos sem paralelo.
Em baixo, apresentamos uma revisão (em inglês) que explora o panorama terapêutico em evolução das condições ósseas e minerais raras (RBMCs); as principais condições e os seus principais diferenciais: