Estudo PROPEL 3: novos dados sobre apneia do sono, infeções do ouvido e composição corporal na Acondroplasia

A farmacêutica BridgeBio divulgou novos resultados exploratórios do ensaio clínico de fase 3 PROPEL 3 (consultar no clicaltrial.gov aqui), que avaliou o fármaco infigratinib para utilização oral em crianças com acondroplasia. Os dados, apresentados em setembro de 2026, analisam possíveis efeitos para além do crescimento, nomeadamente na apneia do sono, nas infeções do ouvido médio e na composição corporal, após 52 semanas de tratamento.

Apneia do sono: evolução do índice de apneia-hipopneia

O índice de apneia-hipopneia (IAH), utilizado para avaliar a frequência de episódios de apneia e hipopneia durante o sono, apresentou uma evolução diferente entre os grupos do estudo. Ao fim de 52 semanas, o valor médio do IAH aumentou 10,4% no grupo tratado com infigratinib, em comparação com 49,2% no grupo que recebeu placebo.

Nas crianças com menos de 8 anos, o valor médio do IAH manteve-se inalterado no grupo tratado com infigratinib, enquanto no grupo placebo aumentou 63,2%. Estes resultados correspondem a análises exploratórias e não demonstram, por si só, um efeito definitivo do tratamento sobre a apneia do sono.

Infeções do ouvido médio

A otite média é uma complicação frequente na acondroplasia, podendo ter consequências na audição e no desenvolvimento da linguagem. No estudo, a taxa anualizada estimada de episódios de otite média foi 38% inferior no grupo tratado com infigratinib, em comparação com o grupo placebo. Nas crianças com menos de 8 anos, a diferença estimada foi de 47%.

Composição corporal

Os dados relativos à composição corporal também revelaram diferenças entre os grupos após 52 semanas. A variação média desde o início do estudo foi a seguinte:

• Índice de massa corporal (IMC): aumento de 0,50 kg/m² no grupo tratado com infigratinib, face a 0,93 kg/m² no grupo placebo.
• Massa magra: aumento de 1,77 kg no grupo tratado, em comparação com 1,58 kg no grupo placebo.
• Massa gorda: aumento de 0,95 kg no grupo tratado, face a 1,12 kg no grupo placebo.
• Volume de gordura visceral: aumento de 1,55 ml no grupo tratado, em comparação com 18,42 ml no grupo placebo.

Estes indicadores descrevem alterações médias observadas durante o estudo e não permitem, isoladamente, concluir sobre os seus efeitos na saúde ou na funcionalidade a longo prazo.

Resultados de acompanhamento até três anos

Foram também apresentados dados de acompanhamento de crianças participantes no programa PROPEL, com tratamento durante um período até três anos.

Ao terceiro ano, a alteração do z-score da altura relativamente à população com acondroplasia foi de +0,92 desvios-padrão, face ao valor inicial. O z-score permite avaliar a posição da altura de uma criança relativamente à distribuição de referência utilizada no estudo.

No mesmo período, o rácio entre os segmentos corporais superior e inferior apresentou uma variação de −0,15 face ao início do estudo, indicando uma alteração nesta medida de proporcionalidade corporal.

Segundo os dados divulgados, o perfil de segurança manteve-se consistente durante o acompanhamento, não tendo sido identificados novos sinais de segurança.

O que importa ter em conta

O PROPEL 3 é um ensaio clínico de fase 3 que estuda o infigratinib, uma molécula experimental de administração oral que atua sobre a sinalização do recetor FGFR3. Os resultados anteriormente divulgados para os objetivos principais e secundários do ensaio incluíram uma diferença de +2,10 cm/ano na velocidade de crescimento anualizada, em comparação com o placebo, bem como melhorias estatisticamente significativas em medidas de proporcionalidade corporal em crianças com menos de 8 anos.

Os novos dados relativos à apneia do sono, otites e à composição corporal são exploratórios e a sua interpretação exige prudência, sendo necessários mais dados para compreender a relevância clínica destas diferenças e a sua evolução a longo prazo. À data da divulgação, o infigratinib encontrava-se em fase de avaliação regulamentar nos Estados Unidos, não sendo ainda um tratamento.

Webinar informativo dia 18 de novembro às 19h

Webinar ANDO | Inovação e Terapêutica #5

A ANDO vai realizar um webinar em direto com Michelle Norton (Diretora Senior dos Assuntos Médicos para as Displasias Ósseas na BridgeBio) sobre a atualização dos estudos clínicos em acondroplasia e hipocondroplasia. Todos podem assistir e enviar questões previamente por e-mail ou mensagem WhatsApp (910 442 840).

Inscrição no webinar

Fonte: Resultados do ensaio clínico PROPEL 3, divulgados em setembro de 2026.

Consultar notícia original