Ensaio clínico com Recifercept previsto para Dezembro de 2020

O ensaio clínico de Fase 2 para avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Recifercept em Crianças com Acondroplasia está já publicado no site Clinicaltrial.gov

A empresa promotora, a Pfizer, pretende recrutar  aproximadamente 63 crianças com acondroplasia de vários centros clínicos, em vários países.

Grupos

  • As crianças serão distribuídas aleatoriamente por 3 grupos, com doses diferentes: baixa, média e alta.
  • Serão 9 crianças com idades entre  os 0 e 2 anos de idade e 54 crianças entre os 2-10 anos de idade.
  • O grupo mais jovem (0-2 anos) é designado por Grupo exploratório e terá início mais tarde no estudo, com 3 crianças por dose .1

As crianças que participarão neste ensaio, terão de fazer avaliações e análises no dia 0 do recrutamento e nos dias 1, 4, 8, 15, 29  e depois, uma vez nos meses 2, 3, 6, 9  e 12 , somando no total  11 avaliações de acompanhamento no ano do estudo.

As avaliações físicas e clínicas de segurança incluirão colheita de amostras de sangue, exames físicos, sinais vitais, medições antropométricas e questionários de qualidade de vida, para a criança e dos pais. 1

As crianças que participarem receberão tratamento com Recifercept durante 12 meses, e todas as que completarem este estudo, e de acordo com a opinião do investigador principal (o médico que lidera o recrutamento em cada centro clínico), se a criança tiver um perfil positivo de risco:benefício, será convidada a passar para a fase de extensão do estudo após as 52 semanas. 1

O que é uma avaliação de risco:benefício?

Os produtos farmacêuticos tornaram-se o pilar principal da prevenção, tratamento e diagnóstico de doenças. Contudo, os medicamentos modernos, embora sendo biologicamente eficazes, têm também o potencial de causar danos. O equilíbrio entre os efeitos desejáveis (benefícios) e indesejáveis (riscos) dos medicamentos é a tarefa principal das agências reguladoras de medicamentos (avaliação dos benefícios e riscos). 2

Um perfil positivo de risco:benefício refere-se a um participante que apresenta e experimenta resultados positivos, sejam estes esperados ou inesperados (benefícios) com riscos limitados, mínimos, ou nulos.

Como participar?

Para que as crianças possam participar neste ensaio, precisam de ser participantes no estudo observacional Dreambird e ter idade igual ou superior a 3 meses e menos de 11 anos.

Início do ensaio clínico em Portugal

A Pfizer pretende iniciar o recrutamento de crianças para este ensaio em 3 a 4 centros clínicos na Europa em Dezembro de 2020, sendo que os restantes centros se irão seguir no início de 2021.

Foram inicialmente envolvidos neste estudo dreambird 21 centros na Europa e EUA. O centro clínico em Portugal onde atualmente está a decorrer o estudo dreambird é o CHUC – Pediátrico de Coimbra.

Não há certeza de quando este estudo poderá começar a recrutar em Portugal.

Referências:

1. ClinicialTrials.gov
2. Risk: benefits – EMA – Agência Europeia do Medicamento

Conversa em direto com Miguel Monteiro ” Desporto: liberdade e compromisso”

Miguel Monteiro, atleta paralímpico, o português mais jovem de sempre a subir ao maior palco do desporto adaptado do planeta – os Jogos Paralímpicos, vai estar numa Conversa em direto com a Lia Silva, no dia 20 de Novembro, às 19h00, em directo no Facebook da ANDO Portugal.

Vamos falar sobre Desporto, sobre a participação nos Jogos Paralímpicos do Rio, sobre a preparação para os Jogos de Tóquio, mas também sobre o percurso que o Miguel tem vindo a fazer na Faculdade, no curso de Engenharia e Gestão Industrial da Universidade de Aveiro, e como é conciliar a carreira académica com a desportiva.

Ver o direto em https://www.facebook.com/andoportugal

Esclarecimento sobre Atestados Médicos de Incapacidade Multiusos

COMUNICADO DO GOVERNO 15 OUTUBRO 2020

A propósito de notícias publicadas no âmbito dos apoios sociais a pessoas com deficiência e realização de Juntas Médicas de Avaliação de Incapacidade, o MTSSS esclarece:

Para efeitos de benefícios sociais, económicos e fiscais, foi prorrogada, até 31 de dezembro de 2020, a validade dos atestados médicos de incapacidade multiuso (AMIM) emitidos (n.º 11, do artigo 5.º, do Decreto-Lei n.º 10-A/2020, de 13 de março, na redação atual). Isto é, o AMIM continuará a vigorar até ao próximo dia 31 de dezembro.

Adicionalmente, esclarece-se que as pessoas cuja validade do AMIM terminou em 2019 e que tenham procedido à entrega na Segurança Social do comprovativo de que, atempadamente, requereram a reavaliação da sua situação e renovação do AMIM, mantêm em 2020 o direito ao pagamento da Prestação Social para a Inclusão, conforme decorre do quadro jurídico que regula esse apoio.

A certificação da deficiência para acesso a benefícios fiscais, sociais e outros no domínio da deficiência tem por base, de um modo geral, a avaliação da incapacidade realizada por junta médica, na qual é emitido o AMIM, que define o grau de incapacidade e a validade do documento, podendo ser definitivo ou sujeito a reavaliação.

Atendendo a que a maioria das pessoas com deficiência é titular de um AMIM definitivo, a demora na realização das juntas médicas de avaliação de incapacidade tem impacto especialmente nas novas situações de deficiência, para as quais é necessário proceder à certificação da incapacidade pela primeira vez.

As juntas médicas de avaliação de incapacidade estão suspensas desde 18 de março devido à necessidade de mobilizar, concentrar ou direcionar os médicos de saúde pública para o combate à situação pandémica da COVID-19.

De modo a ultrapassar esta situação, foi criado um Regime excecional em matéria de composição das juntas médicas, gestão de recursos humanos e aquisição de serviços. A aplicação deste regime teve início no passado mês de julho, tendo sido constituídas e estando em funcionamento 63 juntas médicas de avaliação de incapacidade, número que tenderá a aumentar.

De acordo com a informação divulgada pelo Ministério da Saúde, existem atualmente em funcionamento 19 juntas na Administração Regional de Saúde (ARS) do Norte, 16 juntas na ARS do Centro, 19 juntas na ARS de Lisboa e Vale do Tejo, 5 juntas na ARS do Alentejo e 4 juntas na ARS do Algarve.

O Governo tem atuado na dinamização e monitorização da atividade das juntas médicas de avaliação de incapacidade, estando, atualmente, em desenvolvimento um projeto que visa a desmaterialização de procedimentos e da emissão do AMIM e a comunicação automática entre serviços na emissão do mesmo, de modo a simplificar o acesso e a manutenção de benefícios fiscais e sociais.

Acompanhando os desenvolvimentos da situação de pandemia, o Governo está a estudar a possibilidade de alargar a prorrogação da validade dos AMIM até ao fim do ano de 2021, podendo contemplar as situações de caducidade do AMIM nos anos de 2019 e 2020, cuja reavaliação tenha sido pedida atempadamente e que se encontrem a aguardar a realização da junta médica de avaliação da incapacidade.

Documento oficial

A dor nas displasias ósseas – estratégias de ação

Já está disponível no canal YouTube da ANDO, a sessão apresentada pela Dra. Clara Abadesso, Pediatria, Sub-especialista em Cuidados Intensivos Pediátricos, e Coordenadora do Grupo de Dor Pediátrica da Associação Portuguesa para o Estudo da Dor, realizada no 4º Encontro ANDO, 12 de Setembro 2020.

No dia 16 de Outubro celebrou-se o dia nacional da luta contra a Dor e por ser um fator tão impactante para muitas pessoas com displasia óssea, divulgamos na página “Lidar com a dor” um manual de dor pediátrica, em ambiente de cuidados intensivos, edição da Dra. Clara Abadesso, recentemente publicado pela APED.

“Conversa em direto” no Facebook Live – 16 Out/19h

Hoje é dia de “Conversa em direto” e teremos como convidada Filomena Afonso Mourinho, professora, autora e oradora nas áreas da Educação e da Psicologia Positiva.
 
Nesta conversa “A Escola e a Vida: passos na mudança”, iremos falar sobre a escola e as suas visões como aluna e professora, no Interior Alentejano.
 
Para saber mais sobre a nossa convidada consulta o seu blog
 
Siga esta conversa em direto no Facebook Live da ANDO e participe com comentários e questões! Esta conversa será também gravada no canal YouTube da ANDO e que poderá rever mais tarde.

Estudos e ensaios clínicos em displasias ósseas – 2020

Esta sessão foi apresentação pelo Dr. Sérgio Sousa, Geneticista clínicos no Hospital Pediátrico de Coimbra-CHUC, no 4º Encontro ANDO a 12 de Setembro 2020. Foi feita uma atualização da investigação em diversas displasias com foco nos estudos que estão a ser levados a cabo em Portugal.

Múltiplas visões sobre as displasias ósseas – Análise do questionário compreensivo 2020

A sessão de apresentação feita por Inês Alves, presidente da ANDO Portugal, no 4º Encontro ANDO a 12 de Setembro 2020. O som deste vídeo tem infelizmente algumas falhas e aconselhamos a visualização do vídeo acompanhada com a apresentação powerpoint, que poderá aceder de seguida.

Apresentação PDF

Convocatória AG 14

CONVOCATÓRIA

ASSEMBLEIA GERAL ORDINÁRIA

Convocam-se os Senhores Associados da ANDO Portugal – Associação Nacional de Displasias Ósseas, para a Assembleia Geral Ordinária que terá lugar no dia 17 de outubro de 2020, em formato presencial em Avenida D. Leonor Fernandes, 46, 7005-144 Évora e simultaneamente em formato online, através da plataforma GotoMeeting. O link de acesso à reunião será enviado a todos os sócios 2 dias úteis antes da Assembleia Geral.

A Assembleia reunirá em primeira convocatória, pelas 15:30 horas e às 15:45 horas com qualquer número de associados, tendo como pontos da Ordem de Trabalhos:

  1. Apresentação, discussão e votação do Plano de ação e do orçamento para 2021.
  2. Alteração do valor das quotas
  3. Integração da ANDO como sócia fundadora da RD Portugal – Associação Agregadora para as Doenças Raras
  4. Necessidade da associação ter contabilidade organizada/contratação de serviços de contabilidade
  5. Outros assuntos

Évora, 30 de Setembro de 2020

O Presidente da Mesa da Assembleia Geral

Dr. Miguel Duarte dos Reis Neves Lima

E assim foi o 4º Encontro ANDO

Em tempos de pandemia, o contacto social foi muito afetado. E numa resposta estruturada para a participação de um número limitado de participantes, a ANDO levou a cabo o 4º Encontro Nacional, em Évora.

Recebemos 48 participantes nos 2 dias de Encontro vindos de vários pontos do país inclusive uma família do Brasil, que muito gostamos de conhecer e que nos fez ver que não há distâncias físicas que limitem a vontade. 

As expectativas eram muitas, mas pelos comentários positivos, pelos sorrisos partilhados, pelo tempo de conversa, sem pressas, ao bom sabor alentejano, consideramos que estas foram superadas.

Este convite ao (re)Encontro, foi de facto uma realidade, permitindo a todos os presentes ouvir sessões sobre temas relevantes nas displasias ósseas, com tempo de perguntas e respostas, e participação numa sessão aberta moderada. 

Imagem 1. Slide de apresentação do Encontro. Créditos – ANDO Portugal 

No dia 12 Setembro foram apresentadas 4 sessões e no dia 13 uma sessão, sendo que todas foram gravadas para permitir a partilha a todas as pessoas interessadas, em especial a todas que não puderam participar. Serão oportunamente partilhadas no canal YouTube da ANDO.

No 1º dia, as sessões abriram com uma apresentação dedicada à análise das 53 participações no Questionário compreensivo sobre displasias ósseas em Portugal-2020, com uma análise das respostas agrupadas, a diversas questões ao níveis médico, psicossocial, emocional e apoios sociais. Prevemos a publicação da análise do questionário em Outubro.

Imagem 2 – Sessão sobre o questionário compreensivo sobre displasias ósseas apresentado por Inês Alves. Créditos – ANDO Portugal

Seguiu-se uma sessão apresentada pelo Dr. Sérgio Sousa sobre a atualização e esclarecimentos sobre estudos observacionais e ensaios clínicos atualmente em desenvolvimento para a acondroplasia e a potencial aplicação noutras displasias. Foram também referidos estudos que estão a ser levados a cabo no CHUC-Hospital Pediátrico de Coimbra e sobre investigação a decorrer na pseudoacondroplasia e sobre medicamentos órfãos para displasias ósseas já aprovados ou ainda em avaliação por parte do Infarmed.

Imagem 3. Slide inicial da apresentação. Créditos – Dr. Sérgio Sousa

Imagem 4. Dr. Sérgio Sousa. Créditos durante a sua apresentação – ANDO Portugal

Seguiu-se a apresentação da Dra. Clara Abadesso, Pediatra e Coordenadora do Grupo de Dor Pediátrica da Associação Portuguesa para o Estudo da Dor. Esta apresentação focou-se na compreensão da dor aguda e crónica, em que diferem, os fatores relacionados e uma análise da dor crónica que muito frequentemente afeta crianças e adultos com distintas displasias ósseas. Abordou detalhadamente também estratégias e métodos de redução da sensibilização à dor aguda e crónica. 

Imagem 5. Slide de introdução. Créditos: Clara Abadesso

Imagem 6. Momento de apresentação da Dra. Clara Abadesso

A tarde de sessões foi finalizada com a apresentação de Joana Parreira, fisioterapeuta e 1ª vencedora da Bolsa ANDO, em 2019 que abordou o trabalho realizado após o estágio no Hospital Pediátrico Nemours, em Delaware, EUA, no âmbito da Bolsa. Com base no trabalho desenvolvido “Functional and social limitations in Achondroplasia and Pseudoachondroplasia”, referiu vários produtos de apoio importantes na melhoria das atividades de vida diária para pessoas com displasias ósseas.

Imagem 7. Slide da apresentação. Créditos-Joana Parreira 

Imagem 8. Joana Parreira durante a sua apresentação. Créditos- ANDO Portugal

Enquanto decorreram as sessões, as crianças brincaram no jardim aos cuidados da educadora de infância, Isabel Engenheiro e do Tiago Ramalho, estudante de enfermagem. As sessões do dia 12 foram encerradas com uma fotografia de grupo seguindo-se uma passagem pelo kartódromo de Évora para uma experiência de velocidade, que muito entusiasmou até aos mais receosos! O dia terminou com um jantar no restaurante Versátil, no Hotel Vila Galé, com grande animação entre as crianças!

Imagem 9. Foto de grupo. Créditos- ANDO Portugal

O dia 13 começou cedo, com uma visita a quinta de plantas aromáticas “Be Aromatic”. Seguiu-se um momento de descontração na Herdade do Paço do Morgado, dos Vinhos Fita Preta, com jogos tradicionais, atividade apoiada pela Câmara Municipal de Évora (CME). A técnica superior do Desporto da CME, Teresa Engana acompanhou crianças e adultos no jogo do pião e petanca.

Imagem 10. Crianças à porta da estufa. Créditos e agradecimento – Rui Serra

Imagem 11. Crianças a brincar ao jogo da petanca. Créditos- ANDO Portugal

Um dos momentos chave do Encontro foi a sessão de “Estratégias psicossociais na diferença”, moderada pelas psicólogas Lia Silva e Fidjy Rodrigues. Os temas foram fluindo com naturalidade com a participação de várias pessoas.

Imagem 12. Sessão moderada sobre Estratégias psicossociais, na sala das Barricas- Palácio do Paço do Morgado. Créditos – ANDO Portugal

Seguiu-se uma apresentação da Fita Preta vinhos por Joana Queiroz, que nos levou pela história do Paço e como hoje a empresa avança em Portugal e além-fronteiras com uma mostra de cante na capela do Palácio. Assistimos ainda ao processo de vinificação que estava a decorrer na adega em frente ao palácio e degustamos um inesquecível almoço, condimentado com cante alentejano pelo jovem Grupo de Cante da Vidigueira.

Álbum de fotografias - 4º Encontro ANDO

Veja alguns dos momentos deste 4º Encontro AQUI

Agradecimentos

Queremos agradecer aos palestrantes: Sérgio Sousa, Clara Abadesso, Joana Parreira, Lia Silva e Fidjy Rodrigues pelas brilhantes intervenções e pelo apoio dado. Agradecemos também à Isabel Engenheiro e Tiago Ramalho pelos cuidados e animação das crianças.

Agradecimentos individuais e institucionais:

  • José Padilha & Caixa de Crédito Agrícola
  • Joana Queiroz, Alexandra e António Maçanita & Fita Preta
  • Peter Peters & Kartódromo de Évora
  • Teresa Engana &CME
  • Sandra Valeriano & Hotel Vila Galé Évora
  • Rute Porto & Be Aromatic
  • Cristina Ramos & Hotel M’Ar de Ar Muralhas
  • José Galvão & Grupo Coral da Vidigueira
  • Roberto Aires & Eternity Weddings

A realização deste Encontro teve o apoio corporativo internacional de:

1.ª Edição de Pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social”

Estão abertas as inscrições para a 1.ª Edição da pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social” lançada pelo Instituto Superior de Ciências Sociais e Políticas da Universidade de Lisboa (ISCSP-UL).

A pós-graduação visa “proporcionar formação avançada, interdisciplinar e abrangente sobre a situação das pessoas com deficiência em Portugal e sobre modelos e respostas inovadoras, baseados em direitos humanos, promotoras da inclusão social deste grupo”.

O ISCSP-UL identifica como destinatários desta pós-graduação os profissionais e pessoas interessados em desenvolver conhecimentos na área da deficiência incluindo técnicos a trabalhar em organizações do setor social, autarquias, serviços da administração central, empresas, profissionais da comunicação social, pessoas com deficiência e suas famílias, estudantes e ativistas.

O período de candidaturas decorre entre 15 de junho e 30 de setembro de 2020. O candidato deverá deter o grau de licenciado.

Mais informações na página do ISCSP-UL