Voxzogo (vosoritide) é indicado para o tratamento da acondroplasia em pessoas com idade igual ou superior a 2 anos, cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por testes genéticos apropriados.
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Strensiq (asfotase alfa) é indicado para a terapêutica enzimática de substituição de longa duração em pessoas com hipofosfatásia de início pediátrico para tratar as manifestações ósseas da doença.
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Crysvita (burosumab) é indicado para o tratamento da hipofosfatémia ligada ao X (XLH) em crianças e adolescentes entre 1 e 17 anos de idade com evidência radiográfica de doença óssea e em adultos.
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Os bisfosfonatos são fármacos que bloqueiam a ação dos osteoclastos, as células que estão envolvidas na reabsorção do osso. Estão disponíveis em Portugal o Alendronato, o Risedronato (administrados por via oral), Pamidronato e Zolendronato (administrados por via endovenosa).
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Aldurazyme é indicado na terapêutica enzimática de substituição de longa duração em pessoas com um diagnóstico confirmado de Mucopolissacaridose I (Síndrome de Hurler-Scheie ou MPS I) para tratar as manifestações não neurológicas da doença.
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Vimizim é indicado para o tratamento da Mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A, MPS IVA) em pessoas de todas as idades.
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Naglazyme é utilizado para o tratamento de pessoas com Mucopolissacaridose VI (MPS VI ou síndrome de Maroteaux-Lamy), aumentando a sua mobilidade.
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Saiba mais sobre o processo de inovação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras (infográfico) e conheça as displasias ósseas mais frequentes (tabela):