Colagenopatias Tipo 2

 

A condição mais comum associada ao colagénio de tipo II é a Displasia Espondiloepifisária Congénita (SEDC). A SEDC está presente desde o nascimento e está associada a alterações esqueléticas que se agravam com a idade, algumas das quais podem ser fatais, exigindo procedimentos cirúrgicos repetidos.

Outras complicações podem incluir insuficiência respiratória, dores articulares, alterações da anca e da coluna e início precoce da osteoartrite.

A Innoskel é uma empresa biocientífica pioneira que desenvolve terapias transformadoras para as necessidades não satisfeitas de pessoas com doenças ósseas raras e que se tem especializado nas colagenopatias de tipo II.

 

O INS-101

O que é?

É um fármaco (terapia genética) desenvolvido pela Innoskel que foi concebido para restaurar a função do gene COL2A1 nas placas de crescimento.

O INS-101 demonstrou uma forte eficácia em ensaios pré-clínicos, mostrando restauração do crescimento ósseo e prevenção de complicações da doença.

Em que fase de desenvolvimento se encontra?

O INS-101 encontra-se em fase de estudo pré-clínico. Só após terminar esta fase poderá avançar para estudos clínicos de modo a assegurar eficácia e segurança em pessoas.

Quais as condições que poderá vir a tratar?

O INS-101 encontra-se em esutudo para várias perturbações do COL2A1:

  • SEDC
  • Hipocondrogénese
  • Síndrome de Stickler
Onde posso saber mais?

Saiba mais sobre Colagenopatias tipo 2 no site da ANDO aqui.

Visite o site da Innoskel aqui ou entre em contacto através deste e-mail: patientadvocacy@innoskel.com

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