XLH

A XLH e o medicamento inovador burosumab

A XLH é uma doença rara e o Burosumab, com nome comercial Crysvita, foi designado medicamento órfão (medicamento utilizado em doenças raras) a 15 de outubro de 2014 e a 19 de fevereiro de 2018 recebeu uma Autorização de Introdução no Mercado condicional, válida para toda a UE.

O Crysvita é um medicamento inovador desenvolvido pela farmacêutica japonesa Kyowa Kirin no tratamento da hipofosfatemia ligada ao cromossoma X (XLH), uma doença hereditária caracterizada por níveis baixos de fosfato no sangue (hipofosfatemia). O fosfato é essencial para formar os ossos e dentes e manter a sua resistência, pelo que os doentes podem desenvolver raquitismo e outras deformações ósseas e problemas de crescimento.

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concluiu que os benefícios deste medicamento são superiores aos seus riscos e recomendou a sua aprovação para utilização na UE. Foi concedida uma autorização condicional. Isto significa que se aguardam dados adicionais sobre este medicamento, que a empresa está obrigada a fornecer. A Agência Europeia de Medicamentos procederá, anualmente, à análise de novas informações disponíveis.

 

O Crysvita está disponível em Portugal?

Em Portugal, o Crysvita foi aprovado em 11 de abril de 2019 para crianças a partir de 1 ano de idade e adolescentes com esqueletos em crescimento. Mais recentemente, a sua utilização foi extendida a adultos. Esta autorização excecional da Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde (Infarmed) insere-se no Programa para Acesso Precoce a Medicamentos (PAP), que permite a utilização de medicamentos sem autorização de introdução do mercado (AIM) ou que tendo já uma AIM, possam ser utilizados no tratamento de determinadas patologias, desde que seja demonstrada a inexistência de alternativa.

Imagem: informação no site do Infarmed

 

Como se utiliza?

É administrado por injeção subcutânea e a dose recomendada no início do tratamento é de 0,8 mg/kg a cada duas semanas. A dose é ajustada consoante os níveis de fosfato no sangue do doente. A dose máxima é de 90 mg de duas em duas semanas.

 

Como funciona?

Os níveis de fosfato são amplamente controlados pelos rins, que tanto podem remover o excesso de fosfato ou reabsorvê-lo para a corrente sanguínea, quando necessário. As pessoas com XLH têm níveis anormalmente elevados de uma proteína denominada FGF23 que faz com que os rins parem de reabsorver o fosfato para a corrente sanguínea. Crysvita é um anticorpo monoclonal (um tipo de proteína) concebido para se ligar à proteína FGF23, bloqueando a sua atividade e permitindo que os rins reabsorvam o fosfato e restaurem os seus níveis normais no sangue.

 

Quais os benefícios demonstrados durante os estudos?

O medicamento foi avaliado num estudo com 52 crianças de idades entre os 5 e os 12 anos. O principal parâmetro de eficácia foi uma redução da gravidade do raquitismo no pulso e no joelho. Além disso, os níveis de fosfato no sangue melhoraram ao longo do tempo. Um estudo adicional em 13 crianças mais novas mostrou a sua eficácia em crianças com idades compreendidas entre 1 e 4 anos. Está ainda em curso outro estudo em crianças com menos de de 1 ano de idade.

 

Quais são os riscos associados?

Os efeitos secundários associados a Crysvita (que podem afetar mais de 1 em cada 10 pessoas) são reações no local de injeção (tais como vermelhidão da pele, comichão, erupção cutânea, dor e nódoas negras), tosse, dores de cabeça, febre, dor nos braços e nas pernas, vómitos, abcesso dentário, diminuição do nível de vitamina D, diarreia, erupção cutânea, náuseas (enjoo), obstipação (prisão de ventre), cárie dentária e dor muscular. Para a lista completa de restrições de utilização e efeitos secundários consulte o Folheto Informativo.

 

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Fontes:
Agência Europeia do Medicamento

Infarmed

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