Novos Dados da Terapia Combinada TransCon hGH e TransCon CNP para Acondroplasia
Copenhaga, Dinamarca, 09 de junho de 2025
A empresa biofarmacêutica Ascendis Pharma divulgou recentemente resultados preliminares de um estudo clínico de prova de conceito em curso (COACH Trial) que investiga a combinação de duas terapias experimentais: o TransCon hGH (hormona de crescimento de libertação prolongada) e o TransCon CNP (pró-fármaco do péptido natriurético de tipo C também de libertação prolongada) em crianças com acondroplasia.
De acordo com o comunicado da farmacêutica (ver aqui na íntegra), os dados provisórios sugerem que a utilização de TransCon hGH em crianças com acondroplasia poderá potenciar os efeitos subsequentes do TransCon CNP no crescimento (altura) e na proporção.
O que é o Ensaio COACH?
O ensaio COACH é um ensaio de Fase 2, aberto e em curso, para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do tratamento combinado com TransCon CNP e TransCon hGH, uma vez por semana, em crianças com acondroplasia e idades compreendidas entre os 2 e os 11 anos.
O ensaio inclui uma coorte de crianças sem tratamento com TransCon CNP e uma coorte de crianças tratadas com TransCon CNP durante uma média de 2,56 anos em ensaios clínicos. Esta análise provisória será seguida pelos dados da Semana 52, previstos para o 4º trimestre de 2025, e a Ascendis planeia iniciar um ensaio de Fase 3 nesse mesmo trimestre.
Resumo dos resultados intermédios do ensaio COACH
Segundo dados preliminares divulgados pela Ascendis, os resultados da semana 26 do ensaio COACH indicam que:
- Criança que nunca tinham sido tratadas com TransCon CNP antes deste ensaio apresentaram velocidade de crescimento anualizada (AGV) média de 9,14 cm/ano, o que representa um aumento de 4,23 cm/ano em relação ao valor base e uma melhoria do Z-score de altura para acondroplasia de +0,53 ao longo das 26 semanas.
- Crianças que já tinham sido tratadas com TransCon CNP demonstraram uma AGV média de 8,25 cm/ano, com um aumento de 3,10 cm/ano desde o início do ensaio e uma melhoria no Z-score de +0,44.
- A AGV média observada nas crianças tratadas com a combinação de TransCon CNP e TransCon hGH foi superior ao percentil 97 em crianças com estatura média.
- Foi também reportada uma melhoria na proporcionalidade ao longo das 26 semanas e a idade óssea evoluiu de forma consistente com a idade cronológica.
- Em termos de segurança, o tratamento combinado foi geralmente bem tolerado, com efeitos adversos ligeiros e consistentes com estudos anteriores.
Este resumo baseia-se em dados preliminares provenientes de um estudo em desenvolvimento e divulgados pela própria empresa responsável pelos fármacos em investigação. Os resultados ainda não foram revistos por pares nem publicados em revistas científicas independentes. Por essa razão, a sua interpretação deve ser feita com prudência.
A terapêutica com TransCon CNP continua a ser avaliada em ensaios clínicos e ainda não se encontra aprovada para uso clínico. Como tal, qualquer conclusão sobre a sua eficácia ou segurança deve ser considerada com cautela.
A ANDO continuará a acompanhar a evolução dos estudos clínicos e a partilhar informações rigorosas e atualizadas sobre potenciais terapias para a acondroplasia e outras displasias ósseas, com o objetivo de informar pessoas com doença, famílias e clínicos.