FOP: Desenvolvimentos na Investigação e Ensaios Clínicos

7 de maio de 2026

A farmacêutica Mirum Pharmaceuticals anunciou, a 6 de maio de 2026, um acordo de licenciamento do fármaco investigacional zilurgisertib, atualmente desenvolvido pela Incyte para o tratamento da Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP), uma displasia óssea ultrarrara e altamente incapacitante.

O fármaco zilurgisertib encontra-se atualmente em desenvolvimento clínico para a FOP e foi avaliado no estudo pivotal de fase 2 PROGRESS (NCT05090891), cujos resultados serviram de base para a submissão do pedido de autorização de introdução no mercado que foi aceite pela Food and Drug Administration (FDA), nos Estados Unidos.

Esta autorização destina-se a pessoas com FOP e 12 ou mais anos de idade e a decisão regulatória é esperada para 26 de setembro de 2026, ao abrigo do Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).

Sobre o zilurgisertib

O zilurgisertib é um inibidor oral da proteína ALK2 (activin receptor-like kinase 2), desenvolvido para bloquear a atividade excessiva deste recetor em pessoas com FOP. A ativação anómala da ALK2 conduz à formação de osso em tecidos moles (um processo denominado ossificação heterotópica) responsável pela progressiva limitação de movimentos e perda de funcionalidade associadas à doença. Mais informações sobre o estudo clínico podem ser consultadas em ClinicalTrials.gov.

Sobre a Mirum Pharmaceuticals

A Mirum Pharmaceuticals é uma empresa biofarmacêutica dedicada ao desenvolvimento de terapêuticas para doenças raras, com foco em doenças hepáticas e genéticas raras. A empresa afirma manter uma forte ligação às comunidades de pessoas com doença e aposta no desenvolvimento de terapêuticas inovadoras para doenças negligenciadas. Pode consultar o pipeline investigacional da empresa aqui.

Sobre a FOP

A Fibrodisplasia Ossificante Progressiva (FOP) é uma condição genética óssea ultrarrara que afeta cerca de 900 pessoas em todo o mundo, sendo considerada uma das doenças mais raras e incapacitantes conhecidas pela medicina. O diagnóstico ocorre geralmente na infância quando se deteta a alteração nos polegares do pé (dedo curto e virado para dentro).

Na FOP, os tecidos moles (músculos, tendões e ligamentos) transformam-se progressivamente em osso, levando à formação de um "segundo esqueleto". A maioria dos casos resulta de uma mutação espontânea no gene ACVR1, ocorrendo no momento da conceção.

Consulte informação adicional sobre ensaios clínicos na tabela: