FDA atribui designação de Doença Pediátrica Rara a fármaco para Acondroplasia
17 de março de 2026
No dia 11 de março, a Food and Drug Administration (FDA) atribuiu a designação de Doença Pediátrica Rara (Rare Pediatric Disease, RPD), nos Estados Unidos, fármaco ABSK061, desenvolvido pela empresa Abbisko Therapeutics, para tratamento da acondroplasia, condição genética rara que afeta o crescimento ósseo e está associada a alterações no gene FGFR3.
O programa de designação de Doença Pediátrica Rara da FDA nos EUA tem como objetivo incentivar o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras e graves que afetam principalmente crianças e adolescentes. Este mecanismo inclui incentivos regulatórios e financeiros, podendo permitir acelerar a avaliação de futuros medicamentos.
Sobre o ABSK061
O fármaco ABSK061 é um inibidor seletivo das proteínas FGFR2 e FGFR3, desenvolvido para administração oral, por cápsula. De acordo com a informação divulgada, De acordo com a informação divulgada, está em preparação um ensaio clínico de fase 2 em crianças com idades entre os 3 e os 12 anos com acondroplasia. Os centros clinicos para este ensaio clínico localizam-se todos na China.
Dados pré-clínicos indicam atividade sobre o alvo pretendido, bem como um perfil farmacocinético e de segurança considerado promissor. A sua administração oral poderá representar uma alternativa em termos de conveniência, particularmente para a população pediátrica.
O desenvolvimento de novas abordagens terapêuticas representa um avanço relevante na investigação sobre a acondroplasia. No entanto, a sua eventual aprovação, disponibilidade e impacto clínico dependem dos resultados dos estudos em curso e dos processos de avaliação pelas autoridades reguladoras.
A atribuição da designação de Doença Pediátrica Rara não corresponde a uma autorização de utilização. O ABSK061 continua em desenvolvimento, estudo e avaliação clínica, sendo necessários dados adicionais para confirmar a sua eficácia e segurança.
Situação atual na Europa
Na Europa, o fármaco ABSK061 ainda não foi submetido para avaliação pelas autoridades reguladoras. Qualquer eventual pedido de autorização de introdução no mercado terá de ser analisado pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), seguindo-se posteriormente decisões a nível nacional sobre acesso e financiamento.
