FDA aprova Garetosmab para Tratamento de Adultos com FOP nos EUA

A Agência de Medicamentos e Alimentos dos Estados Unidos (FDA) aprovou recentemente o garetosmab, comercializado como Pasatru, para o tratamento de adultos com fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP).

Desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals, o garetosmab é um anticorpo monoclonal que atua sobre a Activina A, uma proteína envolvida no processo de formação óssea anormal característico da FOP. A aprovação baseia-se, entre outros dados, nos resultados do ensaio clínico de fase 3 OPTIMA (ver aqui), que avaliou a segurança e eficácia do tratamento em adultos com esta condição rara.

A FOP é uma doença genética muito rara que provoca a formação progressiva de osso fora do esqueleto, podendo limitar de forma significativa a mobilidade e a autonomia das pessoas. Ocorre aproximadamente em 1 pessoa por cada 1 milhão.

Saiba mais sobre a FOP

De acordo com a informação aprovada pela FDA, o Pasatru está indicado para reduzir a formação de novas lesões de ossificação heterotópica em adultos com FOP. O tratamento é administrado por perfusão intravenosa, uma vez por mês durante uma hora. Veja informação de prescrição aqui).

Os resultados do estudo OPTIMA demonstraram uma redução significativa na formação de novas lesões de ossificação heterotópica, bem como uma redução dos "flare-ups" (episódios de atividade da doença), contribuindo para o desenvolvimento de uma nova abordagem terapêutica para uma doença rara, progressiva e extremamente debilitante para a qual as opções de tratamento são ainda muito limitadas.

Aprovação nos Estados Unidos

É importante salientar que esta aprovação da FDA se aplica apenas a adultos com FOP (idade igual ou superior a 18 anos), nos Estados Unidos. O medicamento não está, por isso, neste momento, aprovado para utilização em Portugal ou noutros países da União Europeia.

A aprovação nos Estados Unidos representa um desenvolvimento relevante para as pessoas com FOP e para as suas famílias e é o resultado de vários anos de investigação e da participação de pessoas com FOP em ensaios clínicos, incluindo os estudos LUMINA-1 e OPTIMA.

A ANDO continuará a acompanhar a evolução do processo regulamentar na Europa e a divulgar informação relevante sobre novas opções terapêuticas para as pessoas com displasias ósseas.

Crédito da fotografia: IFOPA — International Fibrodysplasia Ossificans Progressiva Association: visitar