EMA emite parecer positivo para o Yuviwel (navepegritide) no tratamento da acondroplasia em crianças

O Comité dos Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da Agência Europeia de Medicamentos (EMA) emitiu, a 15 de outubro de 2026, um parecer positivo que recomenda a autorização de comercialização do Yuviwel (navepegritide), um medicamento destinado ao tratamento de crianças com acondroplasia.

A recomendação prevê a utilização do medicamento em crianças a partir dos 2 anos de idade, desde que as placas de crescimento ósseo permaneçam abertas e o diagnóstico de acondroplasia tenha sido confirmado através de testes genéticos adequados.

Resultados do ensaio clínico

De acordo com a EMA, a recomendação baseia-se nos resultados de um ensaio clínico aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo, com a duração de 52 semanas. Os resultados demonstraram uma melhoria da velocidade de crescimento anual de 1,49 cm em comparação com o placebo.

O navepegritide é um pró-fármaco que contém o péptido natriurético tipo C (CNP). Após a sua libertação, este péptido liga-se ao recetor NPR-B, promovendo a diferenciação e a proliferação dos condrócitos, células envolvidas no crescimento ósseo.

Entre os efeitos secundários mais frequentes identificados pela EMA encontram-se as reações no local da injeção e a hipertricose, caracterizada pelo crescimento excessivo de pelos, incluindo na zona de administração do medicamento.

Quem poderá receber o tratamento?

De acordo com a indicação proposta, o Yuviwel destina-se a crianças com acondroplasia a partir dos 2 anos de idade, cujas placas de crescimento ósseo não estejam fechadas. O diagnóstico deverá ser confirmado por testes genéticos adequados.

A prescrição e o acompanhamento do tratamento deverão ser assegurados por médicos com experiência no diagnóstico e na gestão clínica de crianças com acondroplasia. As recomendações detalhadas de utilização serão disponibilizadas no resumo das características do medicamento após a eventual autorização pela Comissão Europeia.

Próximos passos: da avaliação europeia ao acesso em Portugal

O parecer positivo do CHMP constitui uma etapa do processo de avaliação regulamentar europeu, mas não equivale ainda à autorização de comercialização. Cabe agora à Comissão Europeia tomar a decisão final sobre a eventual autorização do medicamento na União Europeia.

A EMA é responsável pela avaliação dos medicamentos no âmbito do processo de autorização de comercialização na UE.

Em Portugal, a eventual autorização europeia não significa, por si só, que o medicamento fique imediatamente disponível para os doentes. O INFARMED — Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde tem competências nacionais no âmbito da avaliação e regulação dos medicamentos, incluindo os procedimentos relacionados com o seu financiamento público e as condições de acesso no Serviço Nacional de Saúde. Assim, a eventual disponibilização do Yuviwel em Portugal dependerá também dos procedimentos nacionais aplicáveis.

O Yuviwel recebeu a designação de medicamento órfão durante o seu desenvolvimento, uma classificação atribuída a medicamentos destinados a doenças raras. A EMA irá reavaliar a informação disponível para determinar se esta designação poderá ser mantida.

Fonte: Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Parecer adotado pelo CHMP a 15 de outubro de 2026. A informação apresentada refere-se à recomendação de autorização e não constitui uma confirmação de que o medicamento já se encontra autorizado ou disponível em Portugal.