Segurança e Eficácia do Vosoritide em Crianças com Acondroplasia: Resultados de Estudo Realizado em Portugal

Hospital Pediátrico de Coimbra publica dados sobre Vosoritide em crianças com Acondroplasia

Um estudo realizado no Hospital Pediátrico de Coimbra avaliou o crescimento, a segurança, eficácia e adesão ao tratamento com vosoritide em crianças com diagnóstico confirmado de acondroplasia, acompanhadas em Portugal. Publicado na revista Advances in Therapy, baseia-se em dados reais recolhidos entre janeiro de 2022 e junho de 2024, no contexto de um programa de acesso precoce ao medicamento.

O estudo foi conduzido pela Dr.ª Inês Rua, Dr.ª Alice Mirante e Dr. Sérgio Sousa (entre outros) do Hospital Pediátrico de Coimbra. Médicos especialistas que colaboram frequentemente com a ANDO e já participaram em vários eventos e iniciativas.

Sobre o Estudo

O estudo baseia-se numa análise retrospectiva de 27 crianças (15 rapazes e 12 raparigas), com idades entre os 2 e os 14 anos. Todas receberam vosoritide por via subcutânea diária, numa dose ajustada ao peso (15 µg/kg/dia) e foram acompanhadas durante pelo menos seis meses.

A avaliação clínica incluiu medidas de crescimento, velocidade de crescimento anualizada (AGV), índice de altura corrigido, efeitos adversos e adesão ao tratamento. Os dados foram comparados com a população de referência com acondroplasia (sem tratamento) e população com estatura média.

Dos 27 participantes, 15 completaram pelo menos 24 meses de tratamento, verificando-se:

• Um aumento médio de +0,95 na altura SDS em comparação com a população com acondroplasia
• Um aumento médio de +0,56 na altura SDS em comparação com a população de estatura média
• Um aumento médio da velocidade de crescimento anualizada de +1,62 cm/ano, passando de um valor base de 4,25 cm/ano para 5,87 cm/ano

Média absoluta da altura SDS das crianças (n = 27) tratadas com vosoritide até 24 meses. ACH: acondroplasia, SDS: pontuação do desvio padrão, OMS: Organização Mundial de Saúde.

Média absoluta da AGV em crianças (n = 27) tratadas com vosoritide até 24 meses. ACH: acondroplasia, AGV: velocidade de crescimento anualizada.

Média absoluta do SDS da envergadura do braço em crianças (n = 27) tratadas com vosoritide até 24 meses. ACH: acondroplasia, SDS: pontuação do desvio padrão.

Média absoluta da altura sentada SDS em crianças (n = 27) tratadas com vosoritide até 24 meses. ACH: acondroplasia, SDS: pontuação de desvio padrão.

Não se registaram reações adversas graves. Foram reportadas em 14 crianças reações no local da injeção, como vermelhidão ou dor ligeira, mas não motivaram interrupção do tratamento. A adesão foi considerada elevada, com administração consistente por parte dos cuidadores.

Importância do estudo

Este é o primeiro conjunto de dados em Portugal sobre a utilização de vosoritide em ambiente clínico fora de ensaios controlados. O Hospital Pediátrico de Coimbra é uma unidade de referência nacional no acompanhamento da acondroplasia e de outras displasias ósseas, contando também com a consulta multidisciplinar de displasias ósseas.

Este estudo reforça a aplicabilidade do vosoritide na prática clínica, demonstrando ganhos em crescimento e perfil de segurança semelhante ao observado anteriormente, sendo os dados obtidos consistentes aos demonstrados por ensaios clínicos internacionais.

Encontre o estudo aqui (em inglês).