TYRA-300 Um Novo Potencial Medicamento Para a Acondroplasia
Foto: BC Children's Hospital
TYRA-300: Novo Medicamento Órfão (nos EUA) para Tratamento da Acondroplasia
A ANDO informa que o medicamento TYRA-300, desenvolvido pela Tyra Biosciences — empresa de biotecnologia centrada no desenvolvimento de medicamentos de última geração — recebeu a designação de Medicamento Órfão por parte da FDA (entidade responsável pela regulação e autorização concedida aos medicamentos nos EUA), para o tratamento da acondroplasia, a displasia óssea mais comum, causada por uma mutação específica no gene FGFR3.
As pessoas que vivem com acondroplasia podem ter complicações significativas ao nível do esqueleto, como baixa estatura, estenose craniana e espinal, hidrocefalia e apneia do sono entre outras que pode conhecer aqui.
O medicamento TYRA-300 é um inibidor oral seletivo do gene FGFR3 que poderá vir a ter um impacto positivo na acondroplasia (e noutras displasias) que se encontra neste momento em avaliação num Ensaio Clínico de Fase 1/2 multicêntrico, aberto e demonstrou resultados pré-clínicos positivos. Após estes primeiros resultados, a empresa espera iniciar um estudo clínico pediátrico de Fase 2 em acondroplasia no próximo ano de 2024.
"Os nossos objetivos com o TYRA-300 para a acondroplasia são abordar não só a altura, mas também as complicações de saúde a longo prazo associadas a esta condição (...) A decisão da FDA de atribuir a designação de Medicamento Órfão ao TYRA-300 é um reconhecimento importante do potencial da nossa abordagem para proporcionar benefícios à comunidade de pessoas com acondroplasia."
Hiroomi Tada, MD PhD, Diretor Médico da TYRA.
Hiroomi Tada, MD PhD, Diretor Médico da TYRA.
Mais recentemente, a Tyra Biosciences anunciou que irá apresentar o medicamento nas reuniões anuais da Sociedade Americana para a Investigação Óssea e Mineral (ASBMR) e da Associação Americana de Genética Humana (ASHG) que decorrem ambas ainda em 2023. Dois importantes eventos dentro das suas áreas da investigação.
ASBMR Annual Meeting
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ASHG Annual Meeting
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O mesmo medicamento está também a ser estudado como um potencial tratamento para o carcinoma urotelial avançado e outros tumores sólidos com alterações no gene FGFR3.
Leia o comunicado na íntegra aqui.