Medicamentos Disponíveis

Voxzogo para a Acondroplasia

Voxzogo (vosoritide) é indicado para o tratamento da acondroplasia em pessoas com idade igual ou superior a 2 anos, cujas epífises não estão fechadas. O diagnóstico de acondroplasia deve ser confirmado por testes genéticos apropriados.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

Strensiq para a Hipofosfatásia

Strensiq (asfotase alfa) é indicado para a terapêutica enzimática de substituição de longa duração em pessoas com hipofosfatásia de início pediátrico para tratar as manifestações ósseas da doença.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

Crysvita para a XLH

Crysvita (burosumab) é indicado para o tratamento da hipofosfatémia ligada ao X (XLH) em crianças e adolescentes entre 1 e 17 anos de idade com evidência radiográfica de doença óssea e em adultos.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

Bifosfonatos para a Osteogénese Imperfeita

Os bisfosfonatos são fármacos que bloqueiam a ação dos osteoclastos, as células que estão envolvidas na reabsorção do osso. Estão disponíveis em Portugal o Alendronato, o Risedronato (administrados por via oral), Pamidronato e Zolendronato (administrados por via endovenosa).

Consulte mais informações sobre estes medicamento aqui.

Aldurazyme para a Síndrome de Hurler-Scheie (MPS I)

Aldurazyme é indicado na terapêutica enzimática de substituição de longa duração em pessoas com um diagnóstico confirmado de Mucopolissacaridose I (Síndrome de Hurler-Scheie ou MPS I) para tratar as manifestações não neurológicas da doença.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

Vimizin para a Síndrome de Morquio A (MPS IVA)

Vimizim é indicado para o tratamento da Mucopolissacaridose IVA (Síndrome de Morquio A, MPS IVA) em pessoas de todas as idades.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

Naglazyme para a Síndrome de Maroteaux-Lamy (MPS VI)

Naglazyme é utilizado para o tratamento de pessoas com Mucopolissacaridose VI (MPS VI ou síndrome de Maroteaux-Lamy), aumentando a sua mobilidade.

Consulte informação da Agência Europeia do Medicamento (EMA) sobre este medicamento, nomeadamente, informações clínicas e propriedades farmacológicas, aqui.

 

Saiba mais sobre o processo de inovação e desenvolvimento de medicamentos para doenças raras (infográfico) e conheça as displasias ósseas mais frequentes (tabela):

PARTILHAR: