BridgeBio e QED anunciam resultados positivos do Ensaio Clínico com Infigratinib para Acondroplasia
A BridgeBio Pharma e a sua subsidiária QED Therapeutics (empresa de biotecnologia que desenvolve medicamentos para pessoas com doenças genéticas) anunciaram recentemente resultados positivos de um Ensaio Clínico de Fase 2 do Estudo Propel2 para a acondroplasia, com o medicamento Infigratinib. Ficou demonstrado um aumento médio anual da velocidade de crescimento em altura de 3,03 cm/ano sem efeitos adversos relacionados com o tratamento.
A QED Therapeutics irá apresentar estes resultados no 2º Congresso ANDO que se realiza em Setúbal, nos dias 29 e 30 de abril de 2023. Conheça o programa aqui
Destaques dos Resultados
- Para a dose mais elevada (0,25 mg/kg uma vez por dia), o aumento médio anual da velocidade de crescimento em altura foi 3,03 cm/ano para as 10 crianças participantes no estudo que tiveram 6 meses de follow up. Para as duas crianças restantes com apenas 3 meses de seguimento houve uma variação média de +8,8 cm/ano.
- 80% das crianças responderam ao tratamento.
- Como resultado do tratamento, o crescimento anual em altura absoluto mediano atingiu 7,6 cm/ano, o que está para além do percentil 99 de crescimento para crianças que vivem com acondroplasia.
- O Infigratinib demonstrou uma clara relação dose-resposta como terapia única oral diária e foi bem tolerado sem efeitos adversos.
A BridgeBio Pharma declarou que, a partir do dados positivos obtidos neste estudo, começou já a inscrever crianças para um ensaio decisivo de Fase 3:
"Os dados deste estudo mostraram um grande impacto no crescimento de crianças com acondroplasia e um excelente perfil de segurança até à data. Estamos entusiasmados por ver estes resultados promissores e consideramos que aumentos de altura desta magnitude se traduzirão em melhorias nas complicações médicas e funcionais da acondroplasia. Estamos entusiasmados por dar os próximos passos no sentido de iniciar uma Fase 3, um ensaio clínico fundamental"
Infigratinib - Ensaio Clínico de Fase 2
Ver informações sobre estudo:
AbrirA equipa da QED agradeceu aos médicos, crianças e famílias e à comunidade de acondroplasia, por partilharem conhecimentos, experiências pessoais e tempo para ajudar a compreender o que é importante para as famílias que vivem com esta condição.
Extensão do Estudo para a Hipocondroplasia
Estes resultados com o infigratinib proporcionam uma oportunidade de ajudar crianças com acondroplasia, mas abrem também boas perspetivas para estudar este medicamento noutras displasias ósseas. A farmacêutica anunciou que irá explorar o potencial do infigratinibe nos impactos médicos e funcionais da hipocondroplasia e, possivelmente, outras displasias ósseas, que têm necessidades não satisfeitas significativas para as famílias.
Leia o press-release oficial: