ENSAIO CLÍNICO COM RECIFERCEPT PREVISTO PARA DEZEMBRO DE 2020
O ensaio clínico de Fase 2 para avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Recifercept em Crianças com Acondroplasia está já publicado no site Clinicaltrial.gov
A empresa promotora, a Pfizer, pretende recrutar aproximadamente 63 crianças com acondroplasia de vários centros clínicos, em vários países.
Grupos
- As crianças serão distribuídas aleatoriamente por 3 grupos, com doses diferentes: baixa, média e alta.
- Serão 9 crianças com idades entre os 0 e 2 anos de idade e 54 crianças entre os 2-10 anos de idade.
- O grupo mais jovem (0-2 anos) é designado por Grupo exploratório e terá início mais tarde no estudo, com 3 crianças por dose .1
As crianças que participarão neste ensaio, terão de fazer avaliações e análises no dia 0 do recrutamento e nos dias 1, 4, 8, 15, 29 e depois, uma vez nos meses 2, 3, 6, 9 e 12 , somando no total 11 avaliações de acompanhamento no ano do estudo.
As avaliações físicas e clínicas de segurança incluirão colheita de amostras de sangue, exames físicos, sinais vitais, medições antropométricas e questionários de qualidade de vida, para a criança e dos pais. 1
As crianças que participarem receberão tratamento com Recifercept durante 12 meses, e todas as que completarem este estudo, e de acordo com a opinião do investigador principal (o médico que lidera o recrutamento em cada centro clínico), se a criança tiver um perfil positivo de risco:benefício, será convidada a passar para a fase de extensão do estudo após as 52 semanas. 1
O que é uma avaliação de risco:benefício?
Os produtos farmacêuticos tornaram-se o pilar principal da prevenção, tratamento e diagnóstico de doenças. Contudo, os medicamentos modernos, embora sendo biologicamente eficazes, têm também o potencial de causar danos. O equilíbrio entre os efeitos desejáveis (benefícios) e indesejáveis (riscos) dos medicamentos é a tarefa principal das agências reguladoras de medicamentos (avaliação dos benefícios e riscos). 2
Um perfil positivo de risco:benefício refere-se a um participante que apresenta e experimenta resultados positivos, sejam estes esperados ou inesperados (benefícios) com riscos limitados, mínimos, ou nulos.
Como participar?
Para que as crianças possam participar neste ensaio, precisam de ser participantes no estudo observacional Dreambird e ter idade igual ou superior a 3 meses e menos de 11 anos.
Início do ensaio clínico em Portugal
A Pfizer pretende iniciar o recrutamento de crianças para este ensaio em 3 a 4 centros clínicos na Europa em Dezembro de 2020, sendo que os restantes centros se irão seguir no início de 2021.
Foram inicialmente envolvidos neste estudo dreambird 21 centros na Europa e EUA. O centro clínico em Portugal onde atualmente está a decorrer o estudo dreambird é o CHUC – Pediátrico de Coimbra.
Não há certeza de quando este estudo poderá começar a recrutar em Portugal.
Referências:
1. ClinicialTrials.gov
2. Risk: benefits – EMA – Agência Europeia do Medicamento