A empresa farmacêutica Pfizer decidiu recentemente interromper o desenvolvimento do medicamento Recifercept para o tratamento da acondroplasia.
O medicamento orfão Recifercept estava já em Fase 2 de desenvolvimento e é o candidato mais avançado para doenças raras a ser descontinuado. A molécula foi concebida para se ligar ao factor de crescimento de fibroblastos, atuando assim para reduzir a sinalização do gene FGFR3.
Sabemos que esta notícia irá desiludir profundamente as muitas famílias que lidam com a acondroplasia e que participaram nos estudos, bem como todas as famílias que tinham esperança no impacto desta terapia.
A seu tempo, a Pfizer pretende partilhar dados deste estudo com a comunidade científica, contribuindo para o corpo de conhecimento, a fim de ajudar o desenvolvimento de novas terapias. A comunidade de acondroplasia tem fornecido um compromisso inabalável com estes estudos e com os esforços de investigação e desenvolvimento da Pfizer.
Agradecemos às pessoas com acondroplasia, famílias, organizações e investigadores que participaram neste ensaio, sem os quais esta investigação significativa não teria sido possível".