Arquivo de etiquetas: Pfizer

Atualização – Estudos para a acondroplasia em Portugal

Estão a decorrer em Portugal, no Hospital pediátrico de Coimbra, dois estudos observacionais para a acondroplasia:

  • Estudo Dreambird da Pfizer 
  • Estudo ACHieve da Ascendis Pharma

Estudo Dreambird

O estudo Dreambird, desenvolvido inicialmente pela empresa de biotecnologia Therachon, tendo sido adquirido pela Pfizer em 2019. Este é um Estudo Observacional sobre as Características Clínicas e Antropométricas de Crianças com Acondroplasia. Aqui pode consultar a descrição original do estudo “Observational Study Investigating Clinical & Anthropometric Characteristics of Children With Achondroplasia

O estudo Dreambird tem como objetivo recolher informação sobre a evolução natural da acondroplasia durante a infância,  através da recolha de informação sobre as características da acondroplasia, dos sintomas e história clínica (exames e tratamentos) das crianças envolvidas no estudo.
 
O que é um Estudo Observacional?
 
É um estudo onde não é feita qualquer tentativa para alterar o resultado, ou seja, não é administrado qualquer tratamento, sendo somente observados e registados parâmetros específicos dos participantes, como a progressão da doença (dados retrospetivos, já passados, e prospetivos, atuais e até uma duração de 5 anos) e a taxa de crescimento.

 

O estudo Dreambird teve início no segundo trimestre de 2018, e irá incluir 200 crianças com acondroplasia com idades entre os 0 e os 10 anos e vários centros clínicos (hospitais) do mundo.

Este estudo antecede um ensaio clínico para a acondroplasia, com o fármaco inovador Recifercept. A Pfizer pretende iniciar este ensaio clínico ainda em 2020.

Estudo ACHieve

O Estudo ACHieve é um estudo de história natural concebido para perceber a experiência das crianças com Acondroplasia e alcançar um maior conhecimento global desta condição óssea rara. Este estudo começou no início de 2019 e tal como o estudo Dreambird, está a ser levado a cabo em muitos hospitais.

O estudo ACHieve teve início no primeiro trimestre de 2019, e irá incluir 200 crianças com acondroplasia com idades entre os 0 e os 8 anos e vários centros clínicos (hospitais) do mundo.

Este estudo antecede o ensaio clínico ACcomplisH, para avaliação da segurança e eficácia do TransCon CNP, um fármaco inovador para a acondroplasia. A Ascendis pretende iniciar este ensaio clínico ainda em 2020.

Limitações e condicionante pela pandemia COVID-19

A maioria dos locais envolvidos em ambos estes estudos observacionais suspenderam as avaliações das crianças envolvidas nestes estudos e serão retomadas as avaliações quando a situação pandémica atual for ultrapassada, de forma a que esteja garantida a segurança das crianças e que seja possível que os profissionais de saúde envolvidos nestes estudos, possam assegurar as visitas das crianças. 

Os coordenadores de estudo de cada um dos centros clínicos é a pessoa que indicará o regresso à rotina dos estudos, logo que tal seja possível.