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Novo ensaio clínico para a acondroplasia prestes a começar – QED Therapeutics

5 Março 2020

A QED Therapeutics, Inc. (“QED”) é uma subsidiária da BridgeBio Pharma, Inc. (“BridgeBio”), que tem como objetivo proporcionar medicamentos a pessoas que vivem com doenças causadas por mudanças nos genes recetores do fator de crescimento dos fibroblastos (FGFR).

A QED está a desenvolver um medicamento que pode melhorar a saúde geral e a qualidade de vida das pessoas com acondroplasia. Este medicamento experimental chama-se infigratinib (anteriormente denominado BGJ398) e pode ser uma opção para as crianças tomarem enquanto ainda estão a crescer. O infigratinib é um pequeno comprimido tomado por via oral que atua reduzindo a atividade das proteínas chamadas de recetores do fator de crescimento dos fibroblastos, ou FGFR.

Uma vez que o aumento da atividade de um dos FGFR – FGFR3 – leva a alterações no desenvolvimento ósseo associadas à acondroplasia, limitar a sua atividade pode ter benefícios para crianças com acondroplasia.
Podem ocorrer outras doenças como resultado de alterações diferentes nos FGFR, razão pela qual o infigratinib também está a ser estudado (em doses mais elevadas) como potencial tratamento para formas raras de cancro em adultos. Embora a forma exata como o infigratinib funciona para tratar o cancro seja diferente da forma como funciona na acondroplasia, estes estudos podem dar-nos uma compreensão da segurança do infigratinib e dos seus efeitos secundários em adultos com cancro.

Estudos que utilizaram doses baixas de infigratinib em animais mostraram uma capacidade de melhorar o crescimento ósseo irregular. Agora, a QED e os seus parceiros científicos estão a desenvolver mais investigação em animais para compreender melhor como o infigratinib pode atuar em crianças com acondroplasia.

O estudo PROPEL

Este estudo visa compreender melhor os padrões de crescimento e as possíveis complicações médicas nas crianças com acondroplasia, observando as alterações ao longo do tempo com os cuidados médicos de rotina. Muito se aprenderá através do PROPEL, mesmo que não seja administrado nenhum medicamento no estudo.

Ensaio clínico

No 1º trimestre de 2020, a QED planeia arrancar com o primeiro estudo clínico que estuda o do medicamento experimental infigratinib na acondroplasia, que irá explorar a segurança e a potencial eficácia do infigratinib em crianças com acondroplasia. As crianças que tenham participado no estudo PROPEL durante pelo menos seis meses podem ser elegíveis para participar neste ou noutros estudos futuros com infigratinib.

Podem encontrar mais informações sobre este estudo aqui

Informações cedidas pela QED Tx