Arquivo de etiquetas: ensaios clínicos

Dia Internacional dos Ensaios Clínicos

dia interncaional dos ensaios clínicos

O dia internacional dos ensaios clínicos, celebrado a 20 de Maio, foi assinalado em 2019 com um evento organizado pela EUPATI Portugal.

A ANDO Portugal é vice-presidente da Direção da EUPATI Portugal, representada pela Inês Alves, que esteve a conduzir o evento, com participação na sessão de abertura, conjuntamente com a Prof. Dra. Matilde Castro, Faculdade de Farmácia da Universidade de Lisboa, o Dr. Heitor Costa, Apifarma e da Prof. Dra. Sofia de Oliveira Martins, Infarmed.

O evento envolveu stakeholders de diversas áreas para apresentar e discutir vários temas relacionados com os ensaios clínicos em Portugal da perspetiva dos representantes dos doentes, dos investigadores, e promotores de ensaios clínicos, iniciando-se com a apresentação da atualização do estudo económico intitulado “Ensaios clínicos em Portugal”.

Estudo económico “Ensaios Clínicos em Portugal”

Esta atualização, elaborada pela PwC juntamente com um Grupo de Trabalho de Investigação Clínica montado pela APIFARMA, e publicada em Fevereiro, demonstra o impacto que os ensaios clínicos têm na economia Portuguesa e os custos de não haver um ambiente propício à sua realização no nosso país. Identifica também as barreiras existentes e as boas práticas internacionais para a sua realização, assim como os benefícios para os pacientes, a comunidade científica e para a economia.

Por outro lado, compara o volume de ensaios clínicos em Portugal com outros países Europeus, referindo os fatores que influenciam a realização dos mesmos nesses países incluindo estratégias, tecnologias, legislação, incentivos adotados, e infraestruturas criadas com esse fim. Finalmente, apresenta um projeto a ser desenvolvido pela Agência de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB) para criar um ambiente propício à realização de ensaios clínicos em Portugal, assim como uma estimativa para os efeitos potenciais deste projeto. O estudo foi publicado pela APIFARMA aqui.

Ensaios Clínicos em Portugal

Stand4kids

De seguida o Prof. Dr. Ricardo Fernandes apresentou o projeto Stand4kids, cuja missão é centralizar, monitorizar e apoiar os estudos feitos no âmbito do projeto do IMI (Innovative Medicines Initiative) conect4children, uma rede europeia que junta parceiros da indústria farmacêutica e da academia para promover a implementação de ensaios clínicos pediátricos multinacionais. O Stand4kids procura também apoiar a formação das equipas dos centros clínicos onde se realizam os ensaios, assim como envolver a comunidade de pacientes na promoção dos resultados dos mesmos, envolvendo as associações de pacientes e criando Grupos de Assessoria de Pacientes Jovens (yPAG, do inglês).

Experiências e expectativas dos pacientes em ensaios clínicos

O resto do evento foi dedicado a duas mesas redondas, a primeira das quais mostrando a perspetiva dos pacientes em relação às suas experiências e expectativas em ensaios clínicos. Nesta sessão participaram representantes da Alzheimer Portugal, EVITA Cancro, APCDG-DMR e APLL que mencionaram várias questões às quais se deve prestar atenção para o bem-estar do paciente, nomeadamente:

  • A importância da relação do paciente com a equipas médicas – pode constituir uma barreira à participação;
  • Para o paciente pode ser importante receber informação sobre as experiências de outros pacientes com ensaios clínicos;
  • É importante informar os pacientes sobre a sua participação nos ensaios clínicos e razões para incluir/excluir determinados pacientes – muitas vezes os participantes de ensaios clínicos são retirados dos mesmos sem serem informados das razões para essa decisão, causando sofrimento aos mesmos;
  • Quão esclarecido está o paciente em relação ao ensaio clínico e aos ensaios clínicos em geral? É necessário que os pacientes compreendam como se processa o ciclo de vida dos medicamentos, do tempo extra que terá de disponibilizar, da possibilidade de não receber o tratamento, etc.

Desafios e oportunidades para envolver a voz do paciente no desenho dos ensaios clínicos

Na última sessão, um constituído de promotores de ensaios clínicos de instituições públicas e privadas discutiram os desafios e oportunidades para envolver as associações de pacientes nos ensaios clínicos. Os membros do painel incluíram José Dinis, Diretor do programa para a área das doenças oncológicas, José Cunha Vaz, Diretor da Association for Innovation and Biomedical Research on Light and Image (AIBILI), Elsa Branco, Coordenadora da International Clinical Research Organisation da Novartis, e Helena Gama, Diretora da Investigação Clínica da Bial.

Entre os assuntos discutidos por este painel é de salientar que foi mencionado que os ensaios clínicos devem ser feitos nos hospitais e centros de saúde (nos cuidados de saúde primários) ou em centros dedicados e não nos estabelecimentos de ensino superior. Esta é a prática internacional dos países Europeus com mais ensaios clínicos, nomeadamente os países Nórdicos. Foi também referido que as associações de pacientes deveriam estar mais envolvidas com o desenho dos ensaios clínicos, colaborando com a Comissão de Ética para a Investigação Clínica (CEIC) e com as empresas farmacêuticas. Esta colaboração poderia incluir, por exemplo:

  • Revisão dos consentimentos informados, de forma a que sejam percetíveis aos potenciais participantes;
  • Desenho dos ensaios clínicos definindo, por exemplo, os resultados mais relevantes para os pacientes;
  • Formar os pacientes acerca dos ensaios clínicos (o que são e o que esperar) e incentivá-los a fazer perguntas de modo a estarem bem informados. Mencionou-se ainda que seria importante realçar que é necessário o seu consentimento expresso para serem incluídos nos ensaios clínicos.

Ainda há muito trabalho a desenvolver para tornar Portugal num país atraente para o desenvolvimento de ensaios clínicos. No entanto, há trabalho a ser desenvolvido neste momento que mostra o valor que os ensaios clínicos podem trazer para o país, tanto em termos económicos, como para a comunidade, como o exemplo abaixo, apresentado no relatório “Ensaios clínicos em Portugal” da PwC.

Projeto AICIB Principais iniciativas e implementação - proposta de calendarização do projeto
Proposta da Associação de Investigação Clínica e Inovação Biomédica (AICIB). Principais iniciativas e implementação – proposta de calendarização do projeto. Legenda: PE – Política e Estratégia; OI – Organização e Infraestruturas; IF – Incentivos, Formação e Carreira; TI – Tecnologias e Informação. Fonte: Estudo “Ensaios Clínicos em Portugal” [1].

Fontes:

  1. Rocha, C., & Serras, R. (2019). Ensaios Clínicos em Portugal.

Novo Estudo Clínico para a Acondroplasia

Acondroplasia - Ensaio Clínico BMN 111-206 Já Começou biomarin crianças e bebes

A Biomarin iniciou o seu primeiro estudo em bebés e crianças com acondroplasia, com idades entre os 0  e os 5 anos de idade , chamado BMN 111-206.

O que é o BMN 111-206?

Este estudo (referido originalmente aqui) procura avaliar a segurança e eficácia do medicamento experimental BMN 111, também conhecido como Vosoritide, nas crianças com menos de 5 anos e irá incluir 70 bebés e crianças.

É um ensaio aleatorizado e controlado por placebo, o que quer dizer que qualquer participante tem uma probabilidade igual de receber o tratamento ou o placebo (“tratamento” inativo, de aspeto e administração igual ao tratamento experimental).

Para evitar enviesamento, ou seja, que o tratamento possa ser preferencial ou os resultados manipulados/alterados de forma inconsciente ou consciente, por exemplo, é também duplo cego. Isto quer dizer que nem o participante nem o médico que administra o tratamento sabe se o participante está a tomar o placebo ou o medicamento ativo.

É também um estudo multicêntrico, que teve início na Austrália, Japão, Reino Unido e Estados Unidos. Os participantes têm de residir no país onde se inscreveram.

Outros requisitos

Como todos os outros ensaios clínicos com intervenção terapêutica da BioMarin para a acondroplasia, os participantes têm primeiro de ter participado no estudo BMN 111-901 durante 6 meses. Neste estudo não é feito qualquer tratamento ao participante, de forma a estudar os seus padrões de crescimento, a sua qualidade de vida relacionada com a saúde e outros parâmetros como outros sintomas e doenças graves que se possam manifestar durante os ensaios clínicos ou influenciar os resultados.

Para mais informações sobre os estudos da BioMarin, consulte o documento oficial aqui.

Embora estes estudos ainda não tenham chegado a Portugal, a ANDO está a trabalhar para que estudos clínicos para as displasias ósseas possam vir a ser realizados em Portugal.

BioMarin – Atualização dos Ensaios Clínicos Para A Acondroplasia

Atualização dos ensaios clinicos da biomarin (BMN-111 e Vosoritide)

A BioMarin, empresa farmacêutica baseada nos Estados Unidos, atualizou no inicio deste ano a informação disponível sobre o seu medicamento em desenvolvimento para a acondroplasia, o Vosoritide (ou BMN-111).

Em Novembro a BioMarin partilhou um documento sobre todos os seus ensaios clínicos com as associações, para que pudessem informar as famílias interessadas. Neste documento a empresa resume cada um dos ensaios clínicos em curso e já terminados no desenvolvimento deste medicamento e refere um estudo que vai ter inicio este ano.

Dos ensaios a decorrer neste momento destacam-se as noticias de:

  • O 111-205, um estudo de extensão de outro já concluído, razão pela qual foi desenhado para quem já recebeu o tratamento durante, pelo menos, dois anos. Este estudo permitirá avaliar a segurança e tolerância do medicamento a longo prazo, mas já não tem mais vagas. Pode consultar todas as informações sobre este estudo aqui;
  • O 111-301, que é o ensaio aleatorizado de fase 3 controlado por placebo (onde nem os participantes nem os investigadores sabem quem está a receber o tratamento e quem está a receber um placebo). Este estudo, já a decorrer, vai ter a duração de 52 semanas (1 ano) para cada participante e vai avaliar, como resultado principal, as alterações na taxa de crescimento. No entanto, também vai avaliar alterações no estado de saúde (como efeitos adversos) e na qualidade de vida relacionada com a saúde, como a qualidade do sono. O ensaio clínico ainda está aberto, mas exige que os participantes já tenham estado inscritos num estudo observacional (o 111-901) durante 6 meses, de forma a estabelecer a taxa de crescimento natural de cada um (mais informação aqui). Contará com a participação de 110 crianças entre os 5 e os 17 anos. A maioria dos centros clínicos escolhidos para este ensaio, irão começar neste primeiro trimestre de 2018 este ensaio de fase 3, com o Vosoritide. O primeiro centro a começar esta fase, foi o Murdoch Children’s Research Institute, na Austrália;
  • E o 111-501, também conhecido por Estudo de Impacto no Tempo de Vida de Acondroplasia na Europa (LIAISE, Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe). É um estudo observacional que observa o impacto na qualidade
    de vida, utilização de recursos de saúde, estado clínico, sócio-económico e psicossocial de pessoas que vivem com acondroplasia. Está aberto para qualquer pessoa entre os 5 e os 70 anos e está a recrutar até 300 participantes em Espanha, Itália, Alemanha, Suécia e Dinamarca, para já.

Neste mesmo documento (disponível aqui) é referido que está a ser preparado um ensaio clínico de fase 2 para crianças com menos de 5 anos, de forma a avaliar a segurança e tolerância do medicamento ao ser administrado o mais cedo possível.

É neste estudo que há novidades: contará com 60 participantes, terá inicio na primeira metade de 2018 e já tem endpoints (objetivos ou resultados que podem ser medidos), que incluem: segurança e tolerância do vosoritide, crescimento, alterações de qualidade de vida, farmacocinética (“o que o corpo faz com o medicamento”, como ele é absorvido, distribuído pelo corpo, degradado, etc.) e determinados biomarcadores.