A Therachon AG é uma empresa de biotecnologia focada em doenças raras, que está a desenvolver um tratamento para a acondroplasia, o TA-46. Em Junho de 2018, a Therachon deu início ao “Dreambird”, um estudo de história natural de crianças com acondroplasia, no Hospital da Universidade de Antuérpia, na Bélgica.
O Dreambird é um “Estudo multicêntrico, prospectivo, longitudinal e observacional para investigar as características clínicas e antropométricas de crianças com diagnóstico de acondroplasia“. Este estudo vai preparar e anteceder o futuro estudo clínico intervencial com o TA-46 e também apoiará o desenvolvimento de biomarcadores-chave do crescimento do tecido ósseo.
O estudo “Dreambird” terá a duração máxima de 5 anos, e avaliará a carga de complicações resultante da acondroplasia.
A Therachon estima recrutar 200 participantes com idades compreendidas entre os 0 e os 10 anos de idade, em diversos centros clínicos da Europa, Canadá e EUA.
Após o início deste estudo no Hospital de Antuérpia, há agora vários centros clínicos envolvidos, sendo que uns já começaram a recrutar crianças e outros ainda estão em processo de aprovação para recrutamento. O Hospital Pediátrico de Coimbra está em avaliação para poder vir a ser incluído como centro clínico para o estudo Dreambird.
A possível inclusão do Hospital Pediátrico de Coimbra no estudo Dreambird teve início numa ação instrumental da ANDO Portugal junto à Therachon. A ANDO apoia a equipa de profissionais de saúde do Hospital Pediátrico que, caso seja aprovado, levará a cabo o estudo em Portugal.
Esta será uma oportunidade de enorme importância para que crianças portugueses possam ser integradas no estudo observacional e haja possibilidade de recrutar algumas para o estudo intervencial, com o TA-46, numa fase seguinte. Esperamos que todo este processo se inicie em breve (subscreva ao nosso Newsletter grátis aqui para receber as novidades diretamente no seu e-mail).
Critérios de inclusão
- Consentimento informado, que será obtido os pais/cuidadores por escrito antes de serem feitas quaisquer ações do estudo;
- A criança tem de dar o seu consentimento por escrito onde requisitado por leis nacionais antes de serem feitas quaisquer ações do estudo;
- A criança deve ter sido diagnosticada com acondroplasia e deve ter documentação que suporte o diagnóstico;
- A criança deve ter entre os 0 e os 10 anos de idade, inclusive, no dia em que dá o seu consentimento;
- O investigador deve considerar a família e a criança que possivelmente participará no estudo como estando apta para participar.
Critérios de exclusão
- A criança tem um diagnóstico de hipocondroplasia ou outra condição causadora de baixa estatura que não seja acondroplasia;
- A criança tem qualquer condição médica que influencie o crescimento ou cujo tratamento influencie o crescimento, tais como, mas não limitado a, hipo ou hipertiroidismo, diabetes-miellitus insulino-dependente, doença inflamatória auto-imune (incluindo doença celiaca, lupus eritematoso sistémico, dermatose juvenil, esclerodermia, e outras), neuropatia autónoma, ou doença inflamatória intestinal;
- Tenha recebido tratamento com hormona de crescimento 12 meses antes de dar o seu consentimento, fator de crescimento semelhante à insulina tipo 1 (IGF-1), esteroides anabolizantes, ou outro fármaco que possa afetar a velocidade de crescimento;
- Tenha recebido nos últimos 18 meses ou esteja planeada qualquer cirurgia que afete a placa de crescimento dos ossos longos;
- Participação em qualquer estudo intervencional (produto ou dispositivo em desenvolvimento) para o tratamento da acondroplasia ou da baixa estatura;
- Tenha tido ou seja expetável ter durante o período do estudo cirurgia relacionada com os ossos que afete a avaliação das medidas antropométricas. As crianças que tenham tido cirurgia de alongamento ósseo podem participar se a cirurgia tenha ocorrido pelo menos 18 meses antes da data de consentimento e a recuperação esteja completa e sem sequelas, que será avaliada pelo investigador;
- Tenha qualquer condição que, aos olhos do investigador, coloque a criança em risco de não cumprir com o calendário de visitas ou de não completar o estudo;
- Qualquer doença ou condição concomitante que, aos olhos do investigador, possa interferir com a participação no estudo.
Informações obtidas em clinicaltrial.gov
Centros clínicos selecionados e pré-selecionados para o estudo
| United States, Delaware | |
| Alfred I. duPont Hospital for Children | Ainda não a recrutar |
| Wilmington, Delaware, United States, 419803 | |
| United States, Maryland | |
| The John Hopkins | Ainda não a recrutar |
| Baltimore, Maryland, United States, 21287 | |
| United States, Massachusetts | |
| Boston Childrens Hospital | Ainda não a recrutar |
| Boston, Massachusetts, United States, 02115 | |
| United States, Utah | |
| University of Utah Health | Ainda não a recrutar |
| Salt Lake City, Utah, United States, 84132 | |
| Belgium | |
| Antwerp University Hospital | A recrutar |
| Antwerp, Belgium, 2650 | |
| Canada | |
| The Hospital for Sick Children | A recrutar |
| Toronto, Canada | |
| Denmark | |
| Righospitalet | A recrutar |
| Copenhagen, Denmark, 2100 | |
| France | |
| Centre Hospitalier Universitaire La Timone | Ainda não a recrutar |
| Marseille, France, 13385 | |
| Hopital Necker-Enfants Malades | Ainda não a recrutar |
| Paris, France, 75015 | |
| Germany | |
| University Hospital of Cologne | A recrutar |
| Cologne, Germany, 50937 | |
| Otto-von-Guericke- Universitat Magdeburg | A recrutar |
| Magdeburg, Germany, 39120 | |
| Italy | |
| ASST Lariana Como | Ainda não a recrutar |
| Como, Italy, 22042 | |
| IRCCS Istituto Giannina Gaslini | Ainda não a recrutar |
| Genova, Italy, 6147 | |
| San Raffaele Hospital | Ainda não a recrutar |
| Milan, Italy, 20132 | |
| Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli | Ainda não a recrutar |
| Rome, Italy, 00168 | |
| Portugal | |
| Hospital Pediatrico de Coimbra | Ainda não a recrutar |
| Coimbra, Portugal, 3000-602 | |
| Spain | |
| Hospital Quironsalud Malaga | A recrutar |
| Málaga, Spain | |
| United Kingdom | |
| Bristol Royal Childrens Hospital | A recrutar |
| Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ | |
| Guys & St Thomas NHS Trust | A recrutar |
| London, United Kingdom, SE1 7EH | |
| Newcastle Hospital NHS Foundation Trust | Ainda não a recrutar |
| Newcastle, United Kingdom, NE1 3BZ | |
| Sheffield Childrens NHS Foundation Trust | A recrutar |
| Sheffield, United Kingdom, S10 2TH |
O contacto directo da Therachon para este estudo é Alison Slade, +41 61 551 3030 ou clinicaltrials@therachon.com
