A sessão de apresentação feita por Inês Alves, presidente da ANDO Portugal, no 4º Encontro ANDO a 12 de Setembro 2020. O som deste vídeo tem infelizmente algumas falhas e aconselhamos a visualização do vídeo acompanhada com a apresentação powerpoint, que poderá aceder de seguida.
Convocatória AG 14
CONVOCATÓRIA
ASSEMBLEIA GERAL ORDINÁRIA
Convocam-se os Senhores Associados da ANDO Portugal – Associação Nacional de Displasias Ósseas, para a Assembleia Geral Ordinária que terá lugar no dia 17 de outubro de 2020, em formato presencial em Avenida D. Leonor Fernandes, 46, 7005-144 Évora e simultaneamente em formato online, através da plataforma GotoMeeting. O link de acesso à reunião será enviado a todos os sócios 2 dias úteis antes da Assembleia Geral.
A Assembleia reunirá em primeira convocatória, pelas 15:30 horas e às 15:45 horas com qualquer número de associados, tendo como pontos da Ordem de Trabalhos:
- Apresentação, discussão e votação do Plano de ação e do orçamento para 2021.
- Alteração do valor das quotas
- Integração da ANDO como sócia fundadora da RD Portugal – Associação Agregadora para as Doenças Raras
- Necessidade da associação ter contabilidade organizada/contratação de serviços de contabilidade
- Outros assuntos
Évora, 30 de Setembro de 2020
O Presidente da Mesa da Assembleia Geral
Dr. Miguel Duarte dos Reis Neves Lima
E assim foi o 4º Encontro ANDO
Em tempos de pandemia, o contacto social foi muito afetado. E numa resposta estruturada para a participação de um número limitado de participantes, a ANDO levou a cabo o 4º Encontro Nacional, em Évora.
Recebemos 48 participantes nos 2 dias de Encontro vindos de vários pontos do país inclusive uma família do Brasil, que muito gostamos de conhecer e que nos fez ver que não há distâncias físicas que limitem a vontade.
As expectativas eram muitas, mas pelos comentários positivos, pelos sorrisos partilhados, pelo tempo de conversa, sem pressas, ao bom sabor alentejano, consideramos que estas foram superadas.
Este convite ao (re)Encontro, foi de facto uma realidade, permitindo a todos os presentes ouvir sessões sobre temas relevantes nas displasias ósseas, com tempo de perguntas e respostas, e participação numa sessão aberta moderada.
Imagem 1. Slide de apresentação do Encontro. Créditos – ANDO Portugal
No dia 12 Setembro foram apresentadas 4 sessões e no dia 13 uma sessão, sendo que todas foram gravadas para permitir a partilha a todas as pessoas interessadas, em especial a todas que não puderam participar. Serão oportunamente partilhadas no canal YouTube da ANDO.
No 1º dia, as sessões abriram com uma apresentação dedicada à análise das 53 participações no Questionário compreensivo sobre displasias ósseas em Portugal-2020, com uma análise das respostas agrupadas, a diversas questões ao níveis médico, psicossocial, emocional e apoios sociais. Prevemos a publicação da análise do questionário em Outubro.
Imagem 2 – Sessão sobre o questionário compreensivo sobre displasias ósseas apresentado por Inês Alves. Créditos – ANDO Portugal
Seguiu-se uma sessão apresentada pelo Dr. Sérgio Sousa sobre a atualização e esclarecimentos sobre estudos observacionais e ensaios clínicos atualmente em desenvolvimento para a acondroplasia e a potencial aplicação noutras displasias. Foram também referidos estudos que estão a ser levados a cabo no CHUC-Hospital Pediátrico de Coimbra e sobre investigação a decorrer na pseudoacondroplasia e sobre medicamentos órfãos para displasias ósseas já aprovados ou ainda em avaliação por parte do Infarmed.
Imagem 3. Slide inicial da apresentação. Créditos – Dr. Sérgio Sousa
Imagem 4. Dr. Sérgio Sousa. Créditos durante a sua apresentação – ANDO Portugal
Seguiu-se a apresentação da Dra. Clara Abadesso, Pediatra e Coordenadora do Grupo de Dor Pediátrica da Associação Portuguesa para o Estudo da Dor. Esta apresentação focou-se na compreensão da dor aguda e crónica, em que diferem, os fatores relacionados e uma análise da dor crónica que muito frequentemente afeta crianças e adultos com distintas displasias ósseas. Abordou detalhadamente também estratégias e métodos de redução da sensibilização à dor aguda e crónica.
Imagem 5. Slide de introdução. Créditos: Clara Abadesso
Imagem 6. Momento de apresentação da Dra. Clara Abadesso
A tarde de sessões foi finalizada com a apresentação de Joana Parreira, fisioterapeuta e 1ª vencedora da Bolsa ANDO, em 2019 que abordou o trabalho realizado após o estágio no Hospital Pediátrico Nemours, em Delaware, EUA, no âmbito da Bolsa. Com base no trabalho desenvolvido “Functional and social limitations in Achondroplasia and Pseudoachondroplasia”, referiu vários produtos de apoio importantes na melhoria das atividades de vida diária para pessoas com displasias ósseas.
Imagem 7. Slide da apresentação. Créditos-Joana Parreira
Imagem 8. Joana Parreira durante a sua apresentação. Créditos- ANDO Portugal
Enquanto decorreram as sessões, as crianças brincaram no jardim aos cuidados da educadora de infância, Isabel Engenheiro e do Tiago Ramalho, estudante de enfermagem. As sessões do dia 12 foram encerradas com uma fotografia de grupo seguindo-se uma passagem pelo kartódromo de Évora para uma experiência de velocidade, que muito entusiasmou até aos mais receosos! O dia terminou com um jantar no restaurante Versátil, no Hotel Vila Galé, com grande animação entre as crianças!
Imagem 9. Foto de grupo. Créditos- ANDO Portugal
O dia 13 começou cedo, com uma visita a quinta de plantas aromáticas “Be Aromatic”. Seguiu-se um momento de descontração na Herdade do Paço do Morgado, dos Vinhos Fita Preta, com jogos tradicionais, atividade apoiada pela Câmara Municipal de Évora (CME). A técnica superior do Desporto da CME, Teresa Engana acompanhou crianças e adultos no jogo do pião e petanca.
Imagem 10. Crianças à porta da estufa. Créditos e agradecimento – Rui Serra
Imagem 11. Crianças a brincar ao jogo da petanca. Créditos- ANDO Portugal
Um dos momentos chave do Encontro foi a sessão de “Estratégias psicossociais na diferença”, moderada pelas psicólogas Lia Silva e Fidjy Rodrigues. Os temas foram fluindo com naturalidade com a participação de várias pessoas.
Imagem 12. Sessão moderada sobre Estratégias psicossociais, na sala das Barricas- Palácio do Paço do Morgado. Créditos – ANDO Portugal
Seguiu-se uma apresentação da Fita Preta vinhos por Joana Queiroz, que nos levou pela história do Paço e como hoje a empresa avança em Portugal e além-fronteiras com uma mostra de cante na capela do Palácio. Assistimos ainda ao processo de vinificação que estava a decorrer na adega em frente ao palácio e degustamos um inesquecível almoço, condimentado com cante alentejano pelo jovem Grupo de Cante da Vidigueira.
Álbum de fotografias - 4º Encontro ANDO
Veja alguns dos momentos deste 4º Encontro AQUI
Agradecimentos
Queremos agradecer aos palestrantes: Sérgio Sousa, Clara Abadesso, Joana Parreira, Lia Silva e Fidjy Rodrigues pelas brilhantes intervenções e pelo apoio dado. Agradecemos também à Isabel Engenheiro e Tiago Ramalho pelos cuidados e animação das crianças.
Agradecimentos individuais e institucionais:
- José Padilha & Caixa de Crédito Agrícola
- Joana Queiroz, Alexandra e António Maçanita & Fita Preta
- Peter Peters & Kartódromo de Évora
- Teresa Engana &CME
- Sandra Valeriano & Hotel Vila Galé Évora
- Rute Porto & Be Aromatic
- Cristina Ramos & Hotel M’Ar de Ar Muralhas
- José Galvão & Grupo Coral da Vidigueira
- Roberto Aires & Eternity Weddings
A realização deste Encontro teve o apoio corporativo internacional de:
1.ª Edição de Pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social”
Estão abertas as inscrições para a 1.ª Edição da pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social” lançada pelo Instituto Superior de Ciências Sociais e Políticas da Universidade de Lisboa (ISCSP-UL).
A pós-graduação visa “proporcionar formação avançada, interdisciplinar e abrangente sobre a situação das pessoas com deficiência em Portugal e sobre modelos e respostas inovadoras, baseados em direitos humanos, promotoras da inclusão social deste grupo”.
O ISCSP-UL identifica como destinatários desta pós-graduação os profissionais e pessoas interessados em desenvolver conhecimentos na área da deficiência incluindo técnicos a trabalhar em organizações do setor social, autarquias, serviços da administração central, empresas, profissionais da comunicação social, pessoas com deficiência e suas famílias, estudantes e ativistas.
O período de candidaturas decorre entre 15 de junho e 30 de setembro de 2020. O candidato deverá deter o grau de licenciado.
Mais informações na página do ISCSP-UL
EMA valida pedido de comercialização de medicamento órfão para a acondroplasia
14 Agosto 2020 – Revisão 19 Agosto 2020
Revisão 19 Agosto 2020
A farmacêutica BioMarin anunciou em comunicado de imprensa que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA), ou seja, o passo que precede a aprovação para acesso ao mercado do Vosoritide, um análogo do péptido natriurético tipo C (CNP), injetável uma vez por dia, para crianças com acondroplasia [1].
Nesta fase, a EMA irá rever os dados do ensaio clínico para depois decidir pela aprovação de comercialização, ou não, do vosoritide.
O que se segue à Aprovação de Acesso ao Mercado?
Se o I&D (Investigação e Desenvolvimento) de medicamentos fosse comparável a uma corrida de estafetas, este momento de aprovação de acesso ao mercado seria quando o 3º corredor passa o bastão para o 4º e último corredor.
Agora, será o início de uma outra etapa que culminará na disponibilização do medicamento a crianças para o qual for prescrito por médico assistente, e recolhido na farmácia hospitalar da zona de residência da criança.
O Acesso ao Mercado (MA) que foi concedido ao Vosoritide pela EMA, assegura que o medicamento pode ainda ser comercializado, contudo isto não significa que de facto o seja ou que todas as crianças tenham acesso a este. Agora o processo passa para cada país, individualmente, mais precisamente para a agência ou instituto nacional responsável pela avaliação, monitorização e pagamento dos medicamentos, que no caso de Portugal é o Infarmed.
Em novo este processo tem de ser consideradas quatro dimensões [2]:
- Disponibilidade do medicamento
- Facilidade de obtenção para a pessoa que o receberá
- O valor a pagar pelo medicamento
- O espaço de tempo entre o MA e o acesso efectivo ao medicamento
O sucesso no lançamento de novos medicamentos órfãos implica a capacidade do fabricante/empresa farmacêutica de atingir um nível do preço reembolsado (o custo que o medicamento terá para cada agência responsável por pagar o medicamento à companhia farmacêutica) e um nível de acesso ao mercado que seja comercialmente viável no mercado global. O acesso aos medicamentos órfãos é um desafio em muitos países porque os quadros jurídicos e políticos podem estar ausentes, o financiamento pode ser insuficiente, e/ou os pagadores não vêem a justificação com os preços para estas terapias [4].
A autorização de introdução no mercado concedida aos medicamentos órfãos (MO) é apenas o primeiro passo num longo processo.
Existe ainda um fosso entre a acessibilidade europeia e nacional. O acesso aos medicamentos órfãos em Portugal é substancialmente prejudicado em relação a Aprovações da EMA.
A avaliação e aprovação de MO em Portugal não é uniforme em termos de burocracia e questões administrativas sendo na maioria das vezes muito extensos. Como referência, a designação de um MO na União Europeia promovido pela EMA tem uma duração máxima de 120 dias (2 meses).
Em Portugal este número passa frequentemente dos 18 meses atingindo por vezes os 2 anos entre aprovação de acesso ao mercado e chegar até às pessoas que necessitam do medicamento. [5]
Relativamente à FDA, a BioMarin continua no bom caminho para apresentar um Novo Pedido de Medicamentos (NDA) no terceiro trimestre de 2020. Vosoritide tem a designação de Medicamento Órfão da FDA e da EMA.
“A aceitação do pedido de vosoritide para revisão pela EMA é o culminar de anos de investigação científica e clínica para trazer a potencial primeira opção de tratamento farmacológico para crianças com acondroplasia“, disse Hank Fuchs, M.D., Presidente Mundial de Investigação e Desenvolvimento da BioMarin. “Ao longo da nossa jornada, temos trabalhado em conjunto com grupos de defesa e médicos para abordar a causa subjacente e as complicações associadas à acondroplasia através de um sólido conjunto de dados para os reguladores avaliarem a segurança e a eficácia do vosoritideo. Estamos empenhados em proporcionar às crianças com acondroplasia e às suas famílias uma opção de tratamento e esperamos continuar a trabalhar com as autoridades reguladoras europeias“.
Melita Irving, geneticista clínica do Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido, e investigadora do programa clínico de vosoritide no Evelina London Children’s Hospital, disse:
“A extensa investigação realizada nas Fases 2 e 3 dos ensaios clínicos, juntamente com um estudo de história natural, proporcionou mais conhecimentos científicos e médicos em torno da displasia esquelética, especialmente da acondroplasia do que alguma vez tivemos antes. Estes estudos clínicos proporcionam uma compreensão muito melhor de como tratar as condições subjacentes associadas à acondroplasia de forma mais eficaz e menos invasiva, e sem opções de terapia medicamentosa anteriormente disponíveis, a vosoritide tem o potencial de ter um impacto significativo na vida quotidiana destas crianças”.
O que fazer para acelerar o processo?
É crítico apresentar dados reais e explicativos do valor do medicamento na vida da pessoa com acondroplasia, no caso de Portugal, perante o Infarmed. Isto para que Agência nacional valide o valor do medicamento órfão, do ponto de vista médico, socioeconómico e de qualidade de vida e agilize as conversações do valor a pagar à empresa farmacêutica pelo medicamento. O Questionário Compreensivo sobre displasias ósseas em Portugal pode apoiar esta validação, e ser uns instrumento muito importante para acelerar este processo.
Outra possibilidade é uma opção da empresa farmacêutica de solicitar ao Infarmed um Programa de Acesso precoce. Neste programa, se aprovado pelo Infarmed, a farmacêutica faz a “cedência” do fármaco, sem custos, mas por um período específico de tempo e para um número limitado de crianças, durante o processo de reembolso. Este programa permite assim que algumas pessoas possam receber o fármaco, antes do processo de reembolso estar concluido.
Referências
- Comunicado de imprensa PRNewswire
- Bourdoncle M et al, Patient Access to orphan drugs in France, Orphanet J Rare Dis. 2019; 14: 47.
- Zamora, B., Maignen, F., O’Neill, P. et al. Comparando o acesso aos medicamentos órfãos na Europa. Orphanet J Rare Dis. 14, 95 (2019)
- Luca F, Improving market access to rare disease therapies: Uma perspectiva mundial com recomendações à indústria, SAGE journals, 2 de Novembro de 2018
- Patient Access to medicines in Europe – Deloitte 2019
Traduzido com a versão gratuita do tradutor – www.DeepL.com/Translator
Atualização sobre juntas médicas para avaliação de incapacidades
5 Agosto 2020
Tem sido tema recorrente questões e dúvidas sobre o reinício do funcionamento das juntas médicas e assim como sobre o período de validade dos atestados de incapacidade.
Segundo o Decreto-Lei n.º 10-A/2020, informa o artigo 5:
– Cada Administração Regional de Saúde, I. P. (ARS, I. P.), assegura a criação de, pelo menos, uma junta médica de avaliação das incapacidades das pessoas com deficiência (JMAI) por agrupamento de centros de saúde ou unidade local de saúde.
2 – As JMAI são constituídas por médicos especialistas, integrando um presidente, dois vogais efetivos e dois suplentes, sendo o presidente substituído, nas suas faltas e impedimentos, pelo primeiro vogal efetivo.
….
11 – Para efeitos de benefícios sociais, económicos e fiscais, é prorrogada, até 31 de dezembro de 2020, a validade dos atestados médicos de incapacidade multiuso emitidos nos termos do n.º 2 do artigo 4.º do Decreto-Lei n.º 202/96, de 23 de outubro, na sua redação atual.
A secretária de Estado da Inclusão das Pessoas com Deficiência, Ana Sofia Antunes, divulgou a 7 de Julho 2020, que o Ministério da Saúde informou que se encontram em funcionamento 15 juntas médicas Administração Regional de Saúde (ARS) Norte, 17 na ARS Centro, 15 na ARS Lisboa e Vale do Tejo, 5 no Alentejo e 5 no Algarve”, precisou a secretária de Estado da Inclusão.
Livro branco das Doenças raras e Medicamentos órfãos em Portugal
A P-BIO, a Associação Portuguesa de Bioindústrias, associada ao Centro de Avaliação de Tecnologias de Saúde e Investigação do Medicamento AIBILI, e desenvolvido por 15 especialistas, produziu Livro Branco das Doenças Raras e dos Medicamentos Órfãos em Portugal, um documento publicado em 2019 e apresentado em Fevereiro de 2020, onde foi compilado, pela primeira vez, o conhecimento científico sobre a realidade portuguesa nestes temas.
Neste livro são apresentadas áreas temáticas relevantes para uma visão integradora de diversos problemas relacionados com as doenças raras, desde o diagnóstico genético até ao acesso a medicamentos órfãos.
Veja também o vídeo informativo “Saiba mais sobre Doenças Raras” aqui
Lançamento do EuRR-Bone – Registo Europeu de Doenças ósseas Raras
No dia 10 de Junho 2020 decorreu o lançamento do EuRR-Bone, o Registo Europeu para as Doenças Ósseas e Minerais Raras.
Este é um projecto da Rede de Referência para as doenças ósseas raras, ERN-BOND, com o apoio do registo para as doenças metabólicas, EuRREca, e cofinanciado pelo Programa de Saúde da União Europeia.
A ANDO Portugal está diretamente envolvida, com a participação da Inês Alves na co-coordenação do Grupo de trabalho “Patient Outcomes” que atua ao nível dos resultados deste registo para as pessoas com doenças ósseas e minerais raras.
Porquê criar o EuRR-Bone?
No domínio das doenças raras, os dados são poucos, dispersos e por isso, difíceis de analisar. Um registo dá aos investigadores acesso a informação valiosa e normalizada para apoiar e desenvolver novas investigações para poder desenvolver novas terapias e melhorar o seguimento clínico.
O objectivo da EuRR-Bone é criar um registo de alta qualidade, centrado na pessoa com doença óssea rara.
Dentro deste registo, foram estruturados 4 grupos de trabalho para doenças específicas: Acondroplasia, Osteogenesis Imperfecta, Fibrodisplasia e Hipofosfatémia rara.
Está também em fase de finalização, a criação da Patient Platform, a plataforma centrada na pessoa com doença óssea e mineral rara, um trabalho conjunto do Dr. Kassim Javaid (reumatologista e professor na Universidade de Oxford); Inês Alves (ANDO Portugal) e Rebecca Skarberg (Federação Europeia de Osteogenesis Imperfecta).
Este é um projecto da Rede Europeia de Referência para as Doenças Ósseas Raras.
Atualmente, Portugal tem um centro hospitalar membro da rede BOND – o Centro Hospitalar Universitário de Coimbra, com participação do Dr. Sérgio Sousa.
Informação – Adiamento 1ºCongresso ANDO
Temos vivido tempos únicos de confinamento e distanciamento social devido à pandemia por COVID-19 e com muita pena, vimos informar que o 1º Congresso ANDO terá de ser adiado para Junho 2021, datas ainda a confirmar.
Queremos contudo que seja possível existir um outro momento de encontro em 2020 em que seja possível assegurar condições de segurança.
A ANDO está assim a preparar o 4º Encontro Nacional ANDO, para os dias 12 e 13 de Setembro de 2020, em Évora. Serão 2 dias de reunião em espaços abertos, de conversa, com apresentação e discussão de alguns temas previstos abordar no Congresso; e de atividades lúdicas e socioculturais.
O programa está em preparação que divulgaremos logo que possível assim como a página online para inscrição com todas as informações.
Reservem estas datas!
A ANDO na Madeira
19 Maio 2020
A revista Saber Madeira publicou na sua última edição um artigo sobre a representação da ANDO na Região Autónoma da Madeira. Este passo da ANDO na Madeira deve-se ao apoio incansável da Claúdia Aguiar, fisioterapeuta, sócia da ANDO e desde Março 2020, tesoureira da Direção, que tem trabalhado na dinamização de iniciativas com pessoas com displasias ósseas e feito apresentações públicas em eventos relacionados com a saúde.
Estamos mais perto!