Perspetivas sobre o tratamento com Vosoritide para Acondroplasia

Este documentário apresenta entrevistas com diferentes perspectivas sobre um medicamento inovador para a acondroplasia que visa melhorar a taxa de crescimento e reduzir as complicações relacionadas com a acondroplasia. Podemos conhecer perspectivas dos pais de uma criança de 1 ano de idade (Casper) que optaram que o seu filho participasse no ensaio clínico da BioMarin com o medicamento Vosoritide; de uma jovem adulta que escolheu submeter-se ao alongamento ósseo nas pernas e braços; de uma mulher adulta, e ainda de um clínico especialista e investigador principal no ensaio clínico da BioMarin.

 

Casper, 14 meses, tem acondroplasia, a displasia óssea rara mais comum e está a participar num ensaio clínico com o medicamento Vosoritide. Casper poderá crescer mais do que aquilo que é esperado em pessoas com esta condição óssea rara.

 

Assista ao documentário "Born Small" (disponível apenas em Inglês) da Dateline, uma série de documentários internacionais premiados do canal australiano SBS:

 

Devido aos avanços recentes na investigação médica e científica, O tratamento da acondroplasia representa um grande desafio para os centros clínicos envolvidos na sua investigação. Estamos a assistir ao avanço de vários ensaios clínicos em crianças com acondroplasia, graças a estudos pré-clínicos bem sucedidos que conduziram a novos conhecimentos sobre esta condição, possibilitando novas estratégias e abordagens terapêuticas em seres humanos.

O tratamento com Vosoritide, sendo um medicamento revolucionário, não reúne consenso. No entanto, este trabalho apresenta perspectivas diferentes de uma forma construtiva e respeitosa.

 

Em última análise, poder ter uma escolha é o aspeto mais relevante nesta matéria.

 



Becky Curran, da organização Little People of America, apresenta a sua perspetiva.

 

 

Saiba mais sobre:

 

 

 

Fontes: BioMarin; ClinicalTrials.gov

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