Desenvolvimento de medicamentos pediátricos - Entrevista Expresso

"É necessário que investigadores e representantes de doentes trabalhem em conjunto e que ambos estes grupos estejam capacitados para a investigação em colaboração", sublinha Inês Alves, da ANDO, em entrevista ao Expresso acerca da inovação na investigação e desenvolvimento de medicamentos pediátricos, no âmbito do Projeto "Mais Saúde, Mais Europa" desenvolvido em parceria com a Apifarma.

 

Apesar dos avanços significativos da ciência ao longo das últimas décadas, permanecem por descobrir terapêuticas que permitam curar ou tratar milhares de maleitas, nomeadamente as que afetam um número reduzido de pessoas no mundo. Segundo a EURORDIS – Doenças Raras Europa, são cerca de 30 milhões os europeus que sofrem com elas.

"70% das doenças raras manifestam-se desde a nascença ou em idade pediátrica, sendo que cerca de 50% [destes doentes] morre antes dos 5 anos de idade", explica ao Expresso Inês Alves. Para a responsável da ANDO – Associação Nacional de Displasias Ósseas, a investigação nesta área é "muito importante porque permite também avançar conhecimento em doenças mais frequentes".

"95% das doenças raras não têm tratamento", lembra Yann Le Cam, diretor da EURORDIS.
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Uma Rede europeia para facilitar a investigação

O pediatra Ricardo Fernandes defende maior investimento em investigação científica, em especial relacionada com doenças raras e pediátricas. Redes de colaboração e melhor regulação são também fatores essenciais.

Cimentar um ecossistema de inovação e investigação em torno destes nichos na saúde passa, defende o pediatra, por maior colaboração entre academia, redes de investigação e indústria farmacêutica. É, aliás, esta a génese do projeto Stand4Kids liderado pelo médico do Hospital de Santa Maria, que tem a missão de "criar uma rede europeia que facilite a execução de ensaios clínicos pediátricos". O objetivo é contribuir para o desenvolvimento de "melhores medicamentos". Ricardo Fernandes acredita que, apesar da qualidade dos cuidados e das equipas clínicas em Portugal, mantêm-se desafios que dificultam a investigação e a realização de ensaios.

 

O papel da EMA (Agência Europeia do Medicamento)

Helena Fonseca e Hugo Tavares são ambos membros do Comité Pediátrico da Agência Europeia do Medicamento (EMA) e defendem mais investimento em investigação e desenvolvimento (I&D) nas doenças raras e pediátricas. Lembram, contudo, o "atual momento de reflexão da Comissão Europeia (CE) sobre o enquadramento do financiamento", dirigido em especial para "áreas de reconhecida maior necessidade como as doenças neurodegenerativas, doenças raras e doença oncológica pediátrica". Sobre o papel dos decisores políticos, dizem ser necessário criar quadros regulatórios eficientes – como a proposta legislativa da CE de Avaliação de Tecnologias de Saúde -, assim como "potenciar e investir na educação e na I&D".

O reforço da aposta da pesquisa nas doenças raras pode ajudar a criar cura ou tratamento para 95% das maleitas sem qualquer terapêutica existente.

Como se processa o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras: 

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Fonte: Expresso

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