Comissão Europeia aprova medicamento para o tratamento de crianças com acondroplasia

A farmacêutica BioMarin anunciou hoje, 27 de agosto de 2021, que a Comissão Europeia (CE) concedeu autorização de comercialização de VOXZOGO® (vosoritide) para tratamento da acondroplasia em crianças a partir dos 2 anos de idade, até ao fecho das placas de crescimento, que ocorre após a puberdade. Este tratamento é administrado uma vez por dia através de injecção.

 

O que é e como atua o VOXZOGO® para acondroplasia?

Trata-se do primeiro medicamento aprovado para o tratamento de crianças com acondroplasia. É um peptídeo natriurético do tipo C modificado (CNP) que atua a nível intracelular (dentro das células) dos condrócitos, pela diminuição do sinal negativo do receptor do factor de crescimento fibroblástico 3 (FGFR3) e, consequentemente, melhorar o crescimento ósseo.

"O dia de hoje representa um marco importante para a comunidade europeia de acondroplasia. Pela primeira vez, os profissionais médicos na Europa podem oferecer uma opção de tratamento terapêutico específico significativo para crianças e famílias afectadas por esta condição", disse Klaus Mohnike, Professor de Pediatria no Hospital Universitário de Magdeburg na Alemanha e investigador do programa clínico Voxzogo.

Quem poderá ter acesso ao VOXZOGO®

Estima-se que mais de 11.000 crianças em toda a Europa, Médio Oriente e África tenham acondroplasia e possam ser elegíveis para tratamento com Voxzogo. Aproximadamente um terço desta população encontra-se em países autorizados ao abrigo da licença da Agência Europeia do Medicamento (EMA). 

Esta aprovação da EMA significa que o medicamento pode ser comercializado nos países Europeus. No entanto, a partir deste momento, a decisão de acesso, utilização e pagamento do medicamento caberá a cada país, mais precisamente à agência ou instituto nacional responsável pela avaliação, monitorização e pagamento dos medicamentos, que no caso de Portugal é o INFARMED.

A Agência Nacional Francesa para a Segurança dos Medicamentos e Produtos de Saúde (ANSM) — equivalente ao INFARMED em Portugal — já concedeu uma Autorização Temporária de Utilização (ATU) para permitir o acesso imediato ao Voxzogo. Esta ATU é semelhante ao Programa de Acesso Precoce (PAP) em Portugal, o qual permite o acesso a medicamentos ainda não aprovados, quando estão indicados para condições raras sem opções alternativas, e quando o benefício-risco é considerado positivo.

"Estamos gratos às famílias, investigadores e às suas equipas, que dedicaram o seu tempo ao programa clínico para tornar esta opção de tratamento uma realidade para esta comunidade na UE. O Voxzogo é a opção terapêutica para a acondroplasia mais estudada, com um programa clínico contínuo e robusto construído sobre mais de uma década de investigação e desenvolvimento", disse Jean-Jacques Bienaimé, Presidente e Director Executivo da BioMarin.

Avaliação de segurança do VOXZOGO®

Durante os ensaios clínicos com vosoritide (agora voxzogo) foram administradas aproximadamente até hoje 38.000 injecções de Voxgozo a crianças em todo o mundo e o Voxzogo foi geralmente bem tolerado em todas as doses. A maioria dos efeitos adversos foram leves e passageiros e não foram notificados efeitos adversos graves. Não foram encontrados efeitos adversos relacionados com agravamento da desporporção nem patologia óssea e não houve evidência de aceleração da idade óssea ou perda de densidade mineral óssea.

A acondroplasia é uma condição rara, progressiva e para a toda a vida. Pode causar complicações multissistémicas que, em alguns casos, requerem intervenção cirúrgica. Esta aprovação, comprovada num ensaio clínico de fase 3, baseia-se na melhoria da velocidade de crescimento com aumento de altura, um fator determinante na funcionalidade quotidiana das pessoas com esta condição. E é um primeiro passo para compreender os potenciais benefícios deste medicamento para além da altura, a longo prazo.

 

 

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Fonte: BioMarin Pharmaceutical Inc.

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