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Atualização – Estudos para a acondroplasia em Portugal

Estão a decorrer em Portugal, no Hospital pediátrico de Coimbra, dois estudos observacionais para a acondroplasia:

  • Estudo Dreambird da Pfizer 
  • Estudo ACHieve da Ascendis Pharma

Estudo Dreambird

O estudo Dreambird, desenvolvido inicialmente pela empresa de biotecnologia Therachon, tendo sido adquirido pela Pfizer em 2019. Este é um Estudo Observacional sobre as Características Clínicas e Antropométricas de Crianças com Acondroplasia. Aqui pode consultar a descrição original do estudo “Observational Study Investigating Clinical & Anthropometric Characteristics of Children With Achondroplasia

O estudo Dreambird tem como objetivo recolher informação sobre a evolução natural da acondroplasia durante a infância,  através da recolha de informação sobre as características da acondroplasia, dos sintomas e história clínica (exames e tratamentos) das crianças envolvidas no estudo.
 
O que é um Estudo Observacional?
 
É um estudo onde não é feita qualquer tentativa para alterar o resultado, ou seja, não é administrado qualquer tratamento, sendo somente observados e registados parâmetros específicos dos participantes, como a progressão da doença (dados retrospetivos, já passados, e prospetivos, atuais e até uma duração de 5 anos) e a taxa de crescimento.

 

O estudo Dreambird teve início no segundo trimestre de 2018, e irá incluir 200 crianças com acondroplasia com idades entre os 0 e os 10 anos e vários centros clínicos (hospitais) do mundo.

Este estudo antecede um ensaio clínico para a acondroplasia, com o fármaco inovador Recifercept. A Pfizer pretende iniciar este ensaio clínico ainda em 2020.

Estudo ACHieve

O Estudo ACHieve é um estudo de história natural concebido para perceber a experiência das crianças com Acondroplasia e alcançar um maior conhecimento global desta condição óssea rara. Este estudo começou no início de 2019 e tal como o estudo Dreambird, está a ser levado a cabo em muitos hospitais.

O estudo ACHieve teve início no primeiro trimestre de 2019, e irá incluir 200 crianças com acondroplasia com idades entre os 0 e os 8 anos e vários centros clínicos (hospitais) do mundo.

Este estudo antecede o ensaio clínico ACcomplisH, para avaliação da segurança e eficácia do TransCon CNP, um fármaco inovador para a acondroplasia. A Ascendis pretende iniciar este ensaio clínico ainda em 2020.

Limitações e condicionante pela pandemia COVID-19

A maioria dos locais envolvidos em ambos estes estudos observacionais suspenderam as avaliações das crianças envolvidas nestes estudos e serão retomadas as avaliações quando a situação pandémica atual for ultrapassada, de forma a que esteja garantida a segurança das crianças e que seja possível que os profissionais de saúde envolvidos nestes estudos, possam assegurar as visitas das crianças. 

Os coordenadores de estudo de cada um dos centros clínicos é a pessoa que indicará o regresso à rotina dos estudos, logo que tal seja possível.

Novo ensaio clínico para a acondroplasia prestes a começar – QED Therapeutics

5 Março 2020

A QED Therapeutics, Inc. (“QED”) é uma subsidiária da BridgeBio Pharma, Inc. (“BridgeBio”), que tem como objetivo proporcionar medicamentos a pessoas que vivem com doenças causadas por mudanças nos genes recetores do fator de crescimento dos fibroblastos (FGFR).

A QED está a desenvolver um medicamento que pode melhorar a saúde geral e a qualidade de vida das pessoas com acondroplasia. Este medicamento experimental chama-se infigratinib (anteriormente denominado BGJ398) e pode ser uma opção para as crianças tomarem enquanto ainda estão a crescer. O infigratinib é um pequeno comprimido tomado por via oral que atua reduzindo a atividade das proteínas chamadas de recetores do fator de crescimento dos fibroblastos, ou FGFR.

Uma vez que o aumento da atividade de um dos FGFR – FGFR3 – leva a alterações no desenvolvimento ósseo associadas à acondroplasia, limitar a sua atividade pode ter benefícios para crianças com acondroplasia.
Podem ocorrer outras doenças como resultado de alterações diferentes nos FGFR, razão pela qual o infigratinib também está a ser estudado (em doses mais elevadas) como potencial tratamento para formas raras de cancro em adultos. Embora a forma exata como o infigratinib funciona para tratar o cancro seja diferente da forma como funciona na acondroplasia, estes estudos podem dar-nos uma compreensão da segurança do infigratinib e dos seus efeitos secundários em adultos com cancro.

Estudos que utilizaram doses baixas de infigratinib em animais mostraram uma capacidade de melhorar o crescimento ósseo irregular. Agora, a QED e os seus parceiros científicos estão a desenvolver mais investigação em animais para compreender melhor como o infigratinib pode atuar em crianças com acondroplasia.

O estudo PROPEL

Este estudo visa compreender melhor os padrões de crescimento e as possíveis complicações médicas nas crianças com acondroplasia, observando as alterações ao longo do tempo com os cuidados médicos de rotina. Muito se aprenderá através do PROPEL, mesmo que não seja administrado nenhum medicamento no estudo.

Ensaio clínico

No 1º trimestre de 2020, a QED planeia arrancar com o primeiro estudo clínico que estuda o do medicamento experimental infigratinib na acondroplasia, que irá explorar a segurança e a potencial eficácia do infigratinib em crianças com acondroplasia. As crianças que tenham participado no estudo PROPEL durante pelo menos seis meses podem ser elegíveis para participar neste ou noutros estudos futuros com infigratinib.

Podem encontrar mais informações sobre este estudo aqui

Informações cedidas pela QED Tx