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Primeiras Crianças com Acondroplasia recebem Recifercept, o medicamento inovador da Pfizer

A Pfizer anunciou no dia 15 de Dezembro 2020 o início do ensaio clínico de Fase 2, com as primeiras crianças com acondroplasia a receberem recifercept.
Neste ensaio clínico global de Fase 2, as crianças participantes são aleatoriamente alocadas a um dos 3 grupos, cada um com uma dose distinta, com objetivo de avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do recifercept em crianças com acondroplasia. As primeiras crianças participantes receberam uma injeção subcutânea do recifercept e estão a ser seguidas no Hospital Universitário de Antuérpia, na Bélgica, sob os cuidados do Professor Geert Mortier, e no Hospital Vithas San José, Espanha, sob os cuidados do Dr. Josep De Bergua. [1]
“Com o nosso programa clínico em curso, a começar simultaneamente na Bélgica e em Espanha, aguardamos com expectativa o avanço de um potencial medicamento, inovador e diferenciado, para crianças com acondroplasia que mais necessitam dele. O início do ensaio da Fase 2 é um enorme passo em frente no nosso percurso no sentido de proporcionar uma potencial terapia para atender às variadas condições funcionais, respiratórias e neurológicas associadas à acondroplasia. Estamos ansiosos por produzir dados adicionais à medida que o programa progride”.
Seng Cheng, Vice-Presidente Sénior e Diretor Científico da Unidade de Investigação de Doenças Raras da Pfizer.
Este estudo de Fase 2 incluirá até 63 crianças, entre os 3 meses e os 11 anos de idade, com acondroplasia. As crianças participantes estão previamente envolvidas no estudo de história natural em curso, conduzido pela Pfizer, que procura compreender as características clínicas e antropométricas das crianças com acondroplasia (www.clinicaltrials.gov; NCT03794609).
Além de avaliar a segurança e tolerabilidade, o estudo da Fase 2 avaliará o aumento de estatura (crescimento acima do esperado na população de referência) e analisará o potencial impacto nas complicações relacionadas com a acondroplasia e as mudanças na qualidade de vida relacionada com a saúde. As crianças participantes receberão o medicamento em estudo durante 12 meses. Mais informações sobre o ensaio clínico e sobre os locais (hospitais, clínicas e centros de investigação) envolvidos no estudo podem ser encontradas em www.clinicaltrials.gov NCT04638153. Outros centros na Europa, América do Norte e Austrália começarão em breve a incluir mais crianças nesta fase 2.
Fonte:
Esclarecimento sobre Atestados Médicos de Incapacidade Multiusos
COMUNICADO DO GOVERNO – 15 OUTUBRO 2020
A propósito de notícias publicadas no âmbito dos apoios sociais a pessoas com deficiência e realização de Juntas Médicas de Avaliação de Incapacidade, o MTSSS esclarece:
Para efeitos de benefícios sociais, económicos e fiscais, foi prorrogada, até 31 de dezembro de 2020, a validade dos atestados médicos de incapacidade multiuso (AMIM) emitidos (n.º 11, do artigo 5.º, do Decreto-Lei n.º 10-A/2020, de 13 de março, na redação atual). Isto é, o AMIM continuará a vigorar até ao próximo dia 31 de dezembro.
Adicionalmente, esclarece-se que as pessoas cuja validade do AMIM terminou em 2019 e que tenham procedido à entrega na Segurança Social do comprovativo de que, atempadamente, requereram a reavaliação da sua situação e renovação do AMIM, mantêm em 2020 o direito ao pagamento da Prestação Social para a Inclusão, conforme decorre do quadro jurídico que regula esse apoio.
A certificação da deficiência para acesso a benefícios fiscais, sociais e outros no domínio da deficiência tem por base, de um modo geral, a avaliação da incapacidade realizada por junta médica, na qual é emitido o AMIM, que define o grau de incapacidade e a validade do documento, podendo ser definitivo ou sujeito a reavaliação.
Atendendo a que a maioria das pessoas com deficiência é titular de um AMIM definitivo, a demora na realização das juntas médicas de avaliação de incapacidade tem impacto especialmente nas novas situações de deficiência, para as quais é necessário proceder à certificação da incapacidade pela primeira vez.
As juntas médicas de avaliação de incapacidade estão suspensas desde 18 de março devido à necessidade de mobilizar, concentrar ou direcionar os médicos de saúde pública para o combate à situação pandémica da COVID-19.
De modo a ultrapassar esta situação, foi criado um Regime excecional em matéria de composição das juntas médicas, gestão de recursos humanos e aquisição de serviços. A aplicação deste regime teve início no passado mês de julho, tendo sido constituídas e estando em funcionamento 63 juntas médicas de avaliação de incapacidade, número que tenderá a aumentar.
De acordo com a informação divulgada pelo Ministério da Saúde, existem atualmente em funcionamento 19 juntas na Administração Regional de Saúde (ARS) do Norte, 16 juntas na ARS do Centro, 19 juntas na ARS de Lisboa e Vale do Tejo, 5 juntas na ARS do Alentejo e 4 juntas na ARS do Algarve.
O Governo tem atuado na dinamização e monitorização da atividade das juntas médicas de avaliação de incapacidade, estando, atualmente, em desenvolvimento um projeto que visa a desmaterialização de procedimentos e da emissão do AMIM e a comunicação automática entre serviços na emissão do mesmo, de modo a simplificar o acesso e a manutenção de benefícios fiscais e sociais.
Acompanhando os desenvolvimentos da situação de pandemia, o Governo está a estudar a possibilidade de alargar a prorrogação da validade dos AMIM até ao fim do ano de 2021, podendo contemplar as situações de caducidade do AMIM nos anos de 2019 e 2020, cuja reavaliação tenha sido pedida atempadamente e que se encontrem a aguardar a realização da junta médica de avaliação da incapacidade.
Múltiplas visões sobre as displasias ósseas – Análise do questionário compreensivo 2020
E assim foi o 4º Encontro ANDO
1.ª Edição de Pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social”
Estão abertas as inscrições para a 1.ª Edição da pós-graduação em “Deficiência, Cidadania e Inclusão Social” lançada pelo Instituto Superior de Ciências Sociais e Políticas da Universidade de Lisboa (ISCSP-UL).
A pós-graduação visa “proporcionar formação avançada, interdisciplinar e abrangente sobre a situação das pessoas com deficiência em Portugal e sobre modelos e respostas inovadoras, baseados em direitos humanos, promotoras da inclusão social deste grupo”.
O ISCSP-UL identifica como destinatários desta pós-graduação os profissionais e pessoas interessados em desenvolver conhecimentos na área da deficiência incluindo técnicos a trabalhar em organizações do setor social, autarquias, serviços da administração central, empresas, profissionais da comunicação social, pessoas com deficiência e suas famílias, estudantes e ativistas.
O período de candidaturas decorre entre 15 de junho e 30 de setembro de 2020. O candidato deverá deter o grau de licenciado.
Mais informações na página do ISCSP-UL
EMA valida pedido de comercialização de medicamento órfão para a acondroplasia
14 Agosto 2020 – Revisão 19 Agosto 2020
Revisão 19 Agosto 2020
A farmacêutica BioMarin anunciou em comunicado de imprensa que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA), ou seja, o passo que precede a aprovação para acesso ao mercado do Vosoritide, um análogo do péptido natriurético tipo C (CNP), injetável uma vez por dia, para crianças com acondroplasia [1].
Nesta fase, a EMA irá rever os dados do ensaio clínico para depois decidir pela aprovação de comercialização, ou não, do vosoritide.
O que se segue à Aprovação de Acesso ao Mercado?
Se o I&D (Investigação e Desenvolvimento) de medicamentos fosse comparável a uma corrida de estafetas, este momento de aprovação de acesso ao mercado seria quando o 3º corredor passa o bastão para o 4º e último corredor.
Agora, será o início de uma outra etapa que culminará na disponibilização do medicamento a crianças para o qual for prescrito por médico assistente, e recolhido na farmácia hospitalar da zona de residência da criança.
O Acesso ao Mercado (MA) que foi concedido ao Vosoritide pela EMA, assegura que o medicamento pode ainda ser comercializado, contudo isto não significa que de facto o seja ou que todas as crianças tenham acesso a este. Agora o processo passa para cada país, individualmente, mais precisamente para a agência ou instituto nacional responsável pela avaliação, monitorização e pagamento dos medicamentos, que no caso de Portugal é o Infarmed.
Em novo este processo tem de ser consideradas quatro dimensões [2]:
- Disponibilidade do medicamento
- Facilidade de obtenção para a pessoa que o receberá
- O valor a pagar pelo medicamento
- O espaço de tempo entre o MA e o acesso efectivo ao medicamento
O sucesso no lançamento de novos medicamentos órfãos implica a capacidade do fabricante/empresa farmacêutica de atingir um nível do preço reembolsado (o custo que o medicamento terá para cada agência responsável por pagar o medicamento à companhia farmacêutica) e um nível de acesso ao mercado que seja comercialmente viável no mercado global. O acesso aos medicamentos órfãos é um desafio em muitos países porque os quadros jurídicos e políticos podem estar ausentes, o financiamento pode ser insuficiente, e/ou os pagadores não vêem a justificação com os preços para estas terapias [4].
A autorização de introdução no mercado concedida aos medicamentos órfãos (MO) é apenas o primeiro passo num longo processo.
Existe ainda um fosso entre a acessibilidade europeia e nacional. O acesso aos medicamentos órfãos em Portugal é substancialmente prejudicado em relação a Aprovações da EMA.
A avaliação e aprovação de MO em Portugal não é uniforme em termos de burocracia e questões administrativas sendo na maioria das vezes muito extensos. Como referência, a designação de um MO na União Europeia promovido pela EMA tem uma duração máxima de 120 dias (2 meses).
Em Portugal este número passa frequentemente dos 18 meses atingindo por vezes os 2 anos entre aprovação de acesso ao mercado e chegar até às pessoas que necessitam do medicamento. [5]
Relativamente à FDA, a BioMarin continua no bom caminho para apresentar um Novo Pedido de Medicamentos (NDA) no terceiro trimestre de 2020. Vosoritide tem a designação de Medicamento Órfão da FDA e da EMA.
“A aceitação do pedido de vosoritide para revisão pela EMA é o culminar de anos de investigação científica e clínica para trazer a potencial primeira opção de tratamento farmacológico para crianças com acondroplasia“, disse Hank Fuchs, M.D., Presidente Mundial de Investigação e Desenvolvimento da BioMarin. “Ao longo da nossa jornada, temos trabalhado em conjunto com grupos de defesa e médicos para abordar a causa subjacente e as complicações associadas à acondroplasia através de um sólido conjunto de dados para os reguladores avaliarem a segurança e a eficácia do vosoritideo. Estamos empenhados em proporcionar às crianças com acondroplasia e às suas famílias uma opção de tratamento e esperamos continuar a trabalhar com as autoridades reguladoras europeias“.
Melita Irving, geneticista clínica do Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido, e investigadora do programa clínico de vosoritide no Evelina London Children’s Hospital, disse:
“A extensa investigação realizada nas Fases 2 e 3 dos ensaios clínicos, juntamente com um estudo de história natural, proporcionou mais conhecimentos científicos e médicos em torno da displasia esquelética, especialmente da acondroplasia do que alguma vez tivemos antes. Estes estudos clínicos proporcionam uma compreensão muito melhor de como tratar as condições subjacentes associadas à acondroplasia de forma mais eficaz e menos invasiva, e sem opções de terapia medicamentosa anteriormente disponíveis, a vosoritide tem o potencial de ter um impacto significativo na vida quotidiana destas crianças”.
O que fazer para acelerar o processo?
É crítico apresentar dados reais e explicativos do valor do medicamento na vida da pessoa com acondroplasia, no caso de Portugal, perante o Infarmed. Isto para que Agência nacional valide o valor do medicamento órfão, do ponto de vista médico, socioeconómico e de qualidade de vida e agilize as conversações do valor a pagar à empresa farmacêutica pelo medicamento. O Questionário Compreensivo sobre displasias ósseas em Portugal pode apoiar esta validação, e ser uns instrumento muito importante para acelerar este processo.
Outra possibilidade é uma opção da empresa farmacêutica de solicitar ao Infarmed um Programa de Acesso precoce. Neste programa, se aprovado pelo Infarmed, a farmacêutica faz a “cedência” do fármaco, sem custos, mas por um período específico de tempo e para um número limitado de crianças, durante o processo de reembolso. Este programa permite assim que algumas pessoas possam receber o fármaco, antes do processo de reembolso estar concluido.
Referências
- Comunicado de imprensa PRNewswire
- Bourdoncle M et al, Patient Access to orphan drugs in France, Orphanet J Rare Dis. 2019; 14: 47.
- Zamora, B., Maignen, F., O’Neill, P. et al. Comparando o acesso aos medicamentos órfãos na Europa. Orphanet J Rare Dis. 14, 95 (2019)
- Luca F, Improving market access to rare disease therapies: Uma perspectiva mundial com recomendações à indústria, SAGE journals, 2 de Novembro de 2018
- Patient Access to medicines in Europe – Deloitte 2019
Traduzido com a versão gratuita do tradutor – www.DeepL.com/Translator
Livro branco das Doenças raras e Medicamentos órfãos em Portugal
A P-BIO, a Associação Portuguesa de Bioindústrias, associada ao Centro de Avaliação de Tecnologias de Saúde e Investigação do Medicamento AIBILI, e desenvolvido por 15 especialistas, produziu Livro Branco das Doenças Raras e dos Medicamentos Órfãos em Portugal, um documento publicado em 2019 e apresentado em Fevereiro de 2020, onde foi compilado, pela primeira vez, o conhecimento científico sobre a realidade portuguesa nestes temas.
Neste livro são apresentadas áreas temáticas relevantes para uma visão integradora de diversos problemas relacionados com as doenças raras, desde o diagnóstico genético até ao acesso a medicamentos órfãos.
Veja também o vídeo informativo “Saiba mais sobre Doenças Raras” aqui