Vosoritide para Acondroplasia - Mais um passo em frente para comercialização na UE

 

No passado dia 25 de junho de 2021, o Comité de Medicamentos Humanos (CHMP) da Agência Europeia do Medicamento, EMA, recomendou a autorização de comercialização do Voxzogo (nome comercial do vosoritide) na União Europeia (UE).

Foi em Janeiro de 2013, que a farmacêutica BioMarin, recebeu da Comissão Europeia, a designação de medicamento orfão para o peptídeo natriurético recombinante humano do tipo C modificado para o tratamento da acondroplasia

Conheça o processo de desenvolvimento de medicamentos orfãos neste infográfico da ANDO:



 

Como atua o voxzogo/vosoritide?

O crescimento ósseo é um processo dinâmico, para o qual é necessário existir um equilíbrio entre crescer e parar de crescer. Neste processo, o que faz com que as pessoas cresçam de forma controlada, é o Receptor 3 do fator de crescimento dos Fibroblastos (FGFR3) que tem um efeito natural de "travar o crescimento".

Nas pessoas com acondroplasia, o gene FGFR3 tem uma alteração genética (mutação) que o torna "hiperativo" e, uma vez que tem o efeito de travar o crescimento, desacelera muito esse processo. O voxzogo tem uma ação que bloqueia parcialmente a hiperactividade do FGFR3, melhorando a velocidade de crescimento.

Este medicamento existe na forma de pó com solvente (líquido para diluar) para criar uma solução injectável diária e foi agora recomendada a sua comercialização a partir dos 2 anos de idade até à adolescência. É necessário um diagnóstico confirmado com teste genético antes do início do tratamento.

 

Em que se baseia esta decisão da EMA?

O parecer do Comité de Medicamentos Humanos da EMA (CHMP) baseia-se principalmente num estudo que avaliou 121 crianças e jovens com acondroplasia (entre 5 e 18 anos de idade). Neste estudo, observou-se uma melhoria média do crescimento de 1,57 cm, após um ano de tratamento. Este aumento significativo ocorreu proporcionalmente na coluna vertebral e nos membros inferiores e os dados sugerem que esta melhoria no crescimento se mantém a longo prazo.

 

Quais os efeitos secundários deste medicamento?

voxzogo/vosoritide foi geralmente bem tolerado em todas as doses durante os ensaio clínicos. A maioria dos efeitos adversos foram leves e não existe registo de efeitos graves. Não houve evidência de aceleração da idade óssea (os ossos ficarem mais velhos)  nem alterações negativas na densidade dos ossos (como os ossos ficarem mais frágeis, por exemplo).

Os efeitos secundários mais comuns observados durante os ensaios clínicos foram hipotensão (tensão arterial baixa, mas passageira), e reacções no local de injecção também de curta duração entre outros menos frequentes.

 

O que signfica este parecer da EMA?

O parecer adoptado pelo CHMP é um passo intermédio no caminho deste medicamento até estar acessível às crianças e adolescentes com acondroplasia.

É ainda necessário que o Comité de Produtos Medicinais Órfãos (COMP) reavalie se o voxgogo mantém a designação de medicamento órfão, concedida em 2013. Esta avaliação foi analisada pelo COMP em Junho 2021.

A decisão final sobre a Autorização de Acesso ao Mercado (AAM) na União Europeia cabe à Comissão Europeia e espera-se que seja concedida até Setembro 2021.  Uma vez concedida esta AAM, será aberto o processo de avaliação técnica, terapêutica e de preço por cada Estado-Membro. No caso de Portugal, será à Agência Nacional do Medicamento (Infarmed) que caberá a Avaliação de tecnologias de Saúde para, no final do processo, ser decidido qual o valor a ser pago pelo Sistema Nacional de Saúde (SNS) pelo medicamento, entre outras questões.

Factos importantes:

  • Os medicamentos órfãos são pagos a 100% pelo SNS.
  • Não se encontram disponíveis em farmácias, mas somente em farmácias hospitalares (dentro dos hospitais), sendo necessário prescrição médica específica.


Quanto tempo há ainda pela frente?

A avaliação e aprovação de Medicamentos órfãos em Portugal é extensa podendo demorar entre 18 meses a 2 anos entre a AAM até poder ser prescrito pelo médico que segue a criança/adolescente e poder ser levantado numa farmácia hospitalar.

Contudo, a empresa farmacêutica tem a possibilidade de solicitar ao Infarmed um Programa de Acesso precoce (PAP). Neste programa, sujeito a aprovação pelo Infarmed, a farmacêutica "cede" o fármaco sem custos para o SNS durante um curto período de tempo e a um número limitado de pessoas, enquanto decorre o processo de avaliação, permitindo assim que algumas pessoas possam receber o fármaco, antes do processo de reembolso estar concluído. O pedido de PAP e aprovação do mesmo demora também alguns meses e requer vários provas de valor do medicamento.

O percurso ainda é longo, mas a recomendação do CHMP é um grande passo no que diz respeito à investigação científica no tratamento da acondroplasia, uma vez que as abordagens atuais limitam-se a cuidados de apoio e intervenções cirúrgicas para aumentar o comprimento das pernas e braços, corrigir a compressão espinal ou o curvar das pernas.

 

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