PRIMEIRAS CRIANÇAS COM ACONDROPLASIA RECEBEM RECIFERCEPT, MEDICAMENTO INOVADOR DA PFIZER

A Pfizer anunciou no dia 15 de Dezembro 2020 o início do ensaio clínico de Fase 2, com as primeiras crianças com acondroplasia a receberem recifercept.

Neste ensaio clínico global de Fase 2, as crianças participantes são aleatoriamente alocadas a um dos 3 grupos, cada um com uma dose distinta, com objetivo de avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e eficácia do recifercept em crianças com acondroplasia. As primeiras crianças participantes receberam uma injeção subcutânea do recifercept e estão a ser seguidas no Hospital Universitário de Antuérpia, na Bélgica, sob os cuidados do Professor Geert Mortier, e no Hospital Vithas San José, Espanha, sob os cuidados do Dr. Josep De Bergua. [1]

"Com o nosso programa clínico em curso, a começar simultaneamente na Bélgica e em Espanha, aguardamos com expectativa o avanço de um potencial medicamento, inovador e diferenciado, para crianças com acondroplasia que mais necessitam dele. O início do ensaio da Fase 2 é um enorme passo em frente no nosso percurso no sentido de proporcionar uma potencial terapia para atender às variadas condições funcionais, respiratórias e neurológicas associadas à acondroplasia. Estamos ansiosos por produzir dados adicionais à medida que o programa progride", disse Seng Cheng, Vice-Presidente Sénior e Diretor Científico da Unidade de Investigação de Doenças Raras da Pfizer.

Este estudo de Fase 2 incluirá até 63 crianças, entre os 3 meses e os 11 anos de idade, com acondroplasia. As crianças participantes estão previamente envolvidas no estudo de história natural em curso, conduzido pela Pfizer, que procura compreender as características clínicas e antropométricas das crianças com acondroplasia.

Além de avaliar a segurança e tolerabilidade, o estudo da Fase 2 avaliará o aumento de estatura (crescimento acima do esperado na população de referência) e analisará o potencial impacto nas complicações relacionadas com a acondroplasia e as mudanças na qualidade de vida relacionada com a saúde. As crianças participantes receberão o medicamento em estudo durante 12 meses. Mais informações sobre o ensaio clínico e sobre os locais (hospitais, clínicas e centros de investigação) envolvidos no estudo podem ser encontradas aqui. Outros centros na Europa, América do Norte e Austrália começarão em breve a incluir mais crianças nesta Fase 2.

Fonte: Pfizer