EMA valida pedido de comercialização de medicamento órfão para a acondroplasia

14 Agosto 2020 – Revisão 19 Agosto 2020

Revisão 19 Agosto 2020

A farmacêutica BioMarin anunciou em comunicado de imprensa que a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) validou o Pedido de Autorização de Comercialização (MAA), ou seja, o passo que precede a aprovação para acesso ao mercado do Vosoritide, um análogo do péptido natriurético tipo C (CNP), injetável uma vez por dia, para crianças com acondroplasia [1].

Nesta fase, a EMA irá rever os dados do ensaio clínico para depois decidir pela aprovação de comercialização, ou não, do vosoritide.

O que se segue à Aprovação de Acesso ao Mercado?

Se o I&D (Investigação e Desenvolvimento) de medicamentos fosse comparável a uma corrida de estafetas, este momento de aprovação de acesso ao mercado seria quando o 3º corredor passa o bastão para o 4º e último corredor.

Agora, será o início de uma outra etapa que culminará na disponibilização do medicamento a crianças para o qual for prescrito por médico assistente, e recolhido na farmácia hospitalar da zona de residência da criança.

O Acesso ao Mercado (MA) que foi concedido ao Vosoritide pela EMA, assegura que o medicamento pode ainda ser comercializado, contudo isto não significa que de facto o seja ou que todas as crianças tenham acesso a este. Agora o processo passa para cada país, individualmente, mais precisamente para a agência ou instituto nacional responsável pela avaliação, monitorização e pagamento dos medicamentos, que no caso de Portugal é o Infarmed.

Em novo este processo tem de ser consideradas quatro dimensões [2]:

  1. Disponibilidade do medicamento
  2. Facilidade de obtenção para a pessoa que o receberá
  3. O valor a pagar pelo medicamento
  4. O espaço de tempo entre o MA e o acesso efectivo ao medicamento

O sucesso no lançamento de novos medicamentos órfãos implica a capacidade do fabricante/empresa farmacêutica de atingir um nível do preço reembolsado (o custo que o medicamento terá para cada agência responsável por pagar o medicamento à companhia farmacêutica) e um nível de acesso ao mercado que seja comercialmente viável no mercado global. O acesso aos medicamentos órfãos é um desafio em muitos países porque os quadros jurídicos e políticos podem estar ausentes, o financiamento pode ser insuficiente, e/ou os pagadores não vêem a justificação com os preços para estas terapias [4].

A autorização de introdução no mercado concedida aos medicamentos órfãos (MO) é apenas o primeiro passo num longo processo.

Existe ainda um fosso entre a acessibilidade europeia e nacional. O acesso aos medicamentos órfãos em Portugal é substancialmente prejudicado em relação a Aprovações da EMA.

A avaliação e aprovação de MO em Portugal não é uniforme em termos de burocracia e questões administrativas sendo na maioria das vezes muito extensos. Como referência, a designação de um MO na União Europeia promovido pela EMA tem uma duração máxima de 120 dias (2 meses).

Em Portugal este número passa frequentemente dos 18 meses atingindo por vezes os 2 anos entre aprovação de acesso ao mercado e chegar até às pessoas que necessitam do medicamento. [5]

Relativamente à FDA, a BioMarin continua no bom caminho para apresentar um Novo Pedido de Medicamentos (NDA) no terceiro trimestre de 2020. Vosoritide tem a designação de Medicamento Órfão da FDA e da EMA.

A aceitação do pedido de vosoritide para revisão pela EMA é o culminar de anos de investigação científica e clínica para trazer a potencial primeira opção de tratamento farmacológico para crianças com acondroplasia“, disse Hank Fuchs, M.D., Presidente Mundial de Investigação e Desenvolvimento da BioMarin. “Ao longo da nossa jornada, temos trabalhado em conjunto com grupos de defesa e médicos para abordar a causa subjacente e as complicações associadas à acondroplasia através de um sólido conjunto de dados para os reguladores avaliarem a segurança e a eficácia do vosoritideo. Estamos empenhados em proporcionar às crianças com acondroplasia e às suas famílias uma opção de tratamento e esperamos continuar a trabalhar com as autoridades reguladoras europeias“.

Melita Irving, geneticista clínica do Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trust, Londres, Reino Unido, e investigadora do programa clínico de vosoritide no Evelina London Children’s Hospital, disse:

A extensa investigação realizada nas Fases 2 e 3 dos ensaios clínicos, juntamente com um estudo de história natural, proporcionou mais conhecimentos científicos e médicos em torno da displasia esquelética, especialmente da acondroplasia do que alguma vez tivemos antes. Estes estudos clínicos proporcionam uma compreensão muito melhor de como tratar as condições subjacentes associadas à acondroplasia de forma mais eficaz e menos invasiva, e sem opções de terapia medicamentosa anteriormente disponíveis, a vosoritide tem o potencial de ter um impacto significativo na vida quotidiana destas crianças”.

O que fazer para acelerar o processo?

É crítico apresentar dados reais e explicativos do valor do medicamento na vida da pessoa com acondroplasia, no caso de Portugal, perante o Infarmed. Isto para que Agência nacional valide o valor do medicamento órfão, do ponto de vista médico, socioeconómico e de qualidade de vida e agilize as conversações do valor a pagar à empresa farmacêutica pelo medicamento. O Questionário Compreensivo sobre displasias ósseas em Portugal pode apoiar esta validação, e ser uns instrumento muito importante para acelerar este processo.

Outra possibilidade é uma opção da empresa farmacêutica de solicitar ao Infarmed um Programa de Acesso precoce. Neste programa, se aprovado pelo Infarmed, a farmacêutica faz a “cedência” do fármaco, sem custos, mas por um período específico de tempo e para um número limitado de crianças, durante o processo de reembolso. Este programa permite assim que algumas pessoas possam receber o fármaco, antes do processo de reembolso estar concluido.

Referências

  1. Comunicado de imprensa PRNewswire
  2. Bourdoncle M et al, Patient Access to orphan drugs in France, Orphanet J Rare Dis. 2019; 14: 47.
  3. Zamora, B., Maignen, F., O’Neill, P. et al. Comparando o acesso aos medicamentos órfãos na Europa. Orphanet J Rare Dis. 14, 95 (2019)
  4. Luca F, Improving market access to rare disease therapies: Uma perspectiva mundial com recomendações à indústria, SAGE journals, 2 de Novembro de 2018
  5. Patient Access to medicines in Europe – Deloitte 2019

Traduzido com a versão gratuita do tradutor – www.DeepL.com/Translator

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