BioMarin – Actualização de estudos para a acondroplasia

A BioMarin partilhou a seguinte informação do seu PROGRAMA DE DESENVOLVIMENTO CLÍNICO DE ACONDROPLASIA, Julho 2019.

O medicamento experimental para a acondroplasia BMN 111, conhecido como vosoritide, está atualmente numa fase avançada do processo de desenvolvimento de medicamentos. Nos últimos cinco anos, mais de 150 crianças com acondroplasia foram incluídas em estudos clínicos BioMarin em oito países.
A segurança e a eficácia do vosoritide estão a ser investigadas em estudos clínicos em curso e ainda não foram estabelecidas. Vosoritide não foi aprovado para uso fora de um estudo clínico em nenhum país. Na conclusão dos estudos clínicos, a BioMarin pode solicitar a aprovação do vosoritide e as autoridades avaliarão os dados de segurança e eficácia e determinarão se pode ser disponibilizado num determinado país.
Publicação recente
O New England Journal of Medicine (NEJM) publicou um artigo revisto por pares com base nos resultados mais recentes do estudo de extensão e procura de dose de Fase 2 em curso. O artigo “C-type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia (terapêutica analógica com peptídeo natriurético tipo C em crianças com acondroplasia)” discute os resultados de 42 meses.

BMN 111-901
Estudo observacional

Um estudo que observa como uma condição muda ao longo do tempo é muitas vezes chamado de estudo observacional ou um estudo não interventivo. Os participantes não recebem um medicamento experimental. Este estudo visa fornecer uma comparação para os efeitos que podem ser vistos em estudos que incluem o tratamento com o medicamento experimental vosoritide.
• Iniciado em abril de 2012
• Participantes desde o nascimento até aos 18 anos
• Destina-se a incluir um número igual de rapazes e raparigas
• As medições incluem o crescimento e a qualidade de vida relacionada com a saúde (por exemplo, doenças graves e cirurgias)
• Localizações na Austrália, Alemanha, Japão, Espanha, Turquia, Reino Unido e Estados Unidos
Consulte este link para mais informações sobre BMN 111-901

BMN 111-202 e BMN 111-205
Procura de dose e estudos de extensão

A BioMarin concluiu o estudo de avaliação de dose BMN 111-202 e atualmente acompanha todos os participantes num estudo de extensão de longo prazo chamado BMN 111-205.
• 35 participantes, com idade entre 5 e 14 anos
• Todos os participantes estão a receber o medicamento experimental vosoritide
• Localizações na Austrália, França, Reino Unido e Estados Unidos
Para mais informações sobre BMN 111-202, consulte este link.
Para mais informações sobre BMN 111-205, consulte este link.

BMN 111-206 e BMN 111-208:
Estudos de fase 2 em crianças e bebés

Avaliar o efeito do vosoritide em crianças entre 0 e 5 anos de idade.
• Aproximadamente 70 crianças divididas em três braços
• O braço da faixa etária de 2 a 5 anos concluiu a inclusão
• O braço da faixa etária de 6 meses a 2 anos continua a inclusão global
• Prevê-se que o braço da faixa etária de 0 a 6 meses inicie a inclusão ainda este ano
• O estudo destina-se a avaliar a segurança do vosoritide e o seu efeito sobre
• Crescimento – medido como velocidade de crescimento anualizada (AVG) ou taxa de crescimento
• Além disso, as medições incluem efeitos sobre
• Apneia do sono
• Necessidade de cirurgias
• Crescimento do esqueleto incluindo
• Forame magno (em relação à saúde da espinal medula)
• Base do crânio (em relação às causas de sono e saúde auditiva)
• Coluna (em relação à dor nas costas e compressão da espinal medula)
• Proporcionalidade dos segmentos corporais e membros
• Incluindo efeitos no arqueamento da perna, extensão do cotovelo, extensão do braço
• Saúde óssea
• Função da anca
• Dor nas articulações
• Qualidade de vida relacionada com a saúde
• Avaliações funcionais relacionadas com a saúde relativamente a atividades quotidianas
• Durante um ano, metade dos participantes toma placebo (medicamento inativo) e metade toma o medicamento experimental, permitindo que os dois grupos sejam comparados
• Após um ano, todos os participantes receberão o medicamento experimental num estudo de extensão de longo prazo chamado BMN 111-208
• O estudo é com ocultação, o que significa que os participantes e os médicos não sabem se o participante recebeu placebo ou não
• Os participantes devem morar no país que realiza o estudo
• Localizações na Austrália, Japão, Reino Unido e Estados Unidos
Para mais informações sobre BMN 111-206, consulte este link.
Para mais informações sobre BMN 111-208, consulte este link.

BMN 111-301 e BMN 111-302
Estudos de fase 3

A inclusão neste estudo está agora concluída. Os principais resultados estarão disponíveis no final de 2019. Resultados adicionais do estudo estarão disponíveis no início de 2020.
Os estudos de fase 3 podem ser a última fase de desenvolvimento clínico antes que os fabricantes enviem os seus dados às autoridades para avaliação de segurança e eficácia.
• Participantes com idade entre 5 e 18 anos
• O estudo destina-se a avaliar a segurança do vosoritide e o seu efeito sobre
• Crescimento – medido como velocidade de crescimento anualizada (AVG) ou taxa de crescimento
• Além disso, as medições incluem efeitos sobre
• Qualidade do sono
• Doenças graves
• Número de cirurgias necessárias (por exemplo: canais auditivos)
• Qualidade de vida relacionada com a saúde
• Avaliações funcionais relacionadas com a saúde relativamente a atividades quotidianas
• Proporcionalidade dos segmentos corporais e membros
• Incluindo efeitos no arqueamento da perna, extensão do cotovelo, extensão do braço
• Durante um ano, metade dos participantes toma placebo (medicamento inativo) e metade toma o medicamento experimental, permitindo que os dois grupos sejam comparados
• Após um ano, todos os participantes receberão o medicamento experimental num estudo de extensão de longo prazo chamado BMN 111-302
• O estudo é com ocultação, o que significa que os participantes e os médicos não sabem se o participante recebeu placebo ou não
• Os participantes devem morar no país que realiza o estudo
• Localizações na Austrália, Alemanha, Japão, Espanha, Turquia, Reino Unido e Estados Unidos.
Para mais informações sobre BMN 111-301, consulte este link. https://clinicaltrials.gov/show/NCT03197766
Para mais informações sobre BMN 111-302, consulte este link.

BMN 111-501 e BMN 111-502
Estudos observacionais sobre impacto na vida

Identificar tendências de saúde que ocorrem desde a infância até à idade adulta pode resultar em melhores cuidados. Os estudos a seguir visam compreender melhor como é viver com acondroplasia. As informações serão recolhidas de consultas médicas anteriores (por exemplo: número e tipos de cirurgias).
Estudo do Impacto da Acondroplasia no Tempo de Vida na Europa (Lifetime Impact of Achondroplasia Study in Europe, LIAISE)
• Aberto a 300 participantes com idades entre 5 e 70 anos
• Revisão de pelo menos cinco anos de informações médicas passadas
• Localizações na Alemanha, Itália, Espanha e Suécia
• Dinamarca e Áustria deverão abrir ainda este ano
Estudo do Impacto da Acondroplasia no Tempo de Vida (Lifetime Impact Study for Achondroplasia, LISA)
• Aberto a 175 participantes com idades com 3 e mais anos
• Revisão de pelo menos três anos de informações médicas passadas
• Localizações na Argentina, Colômbia e Brasil
Não há necessidade de viajar para o hospital ou de mudar de médico. Para participar, os indivíduos que vivem com acondroplasia ou os seus prestadores de cuidados forneceriam registos clínicos e preenchiam um questionário. O questionário leva aproximadamente uma hora a ser concluído.
Para mais informações sobre LIAISE, consulte este link.
Para mais informações sobre LISA, consulte este link.

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