Acesso precoce de medicamento inovador para a hipofosfatémia ligada ao X – XLH

Em 2017, o Infarmed, a Autoridade Nacional do Medicamento e dos Produtos de Saúde, I.P., deliberou sobre o Programa de acesso precoce a medicamentos (PAP)

O que é o Programa de Acesso Precoce de Medicamentos – PAP?

Um programa de acesso precoce a medicamentos pretende a utilização de medicamentos sem autorização de introdução do mercado (designado por AIM) ou que tendo já uma AIM, possam ser utilizados no tratamento de determinadas doenças, desde que seja demonstrada a inexistência de alternativa, devendo ser sempre pedido uma AIM por hospital do Serviço Nacional de Saúde onde o medicamento vai ser utilizado.

Com o PAP é assim possível que sejam dados nos hospitais medicamentos inovadores aos doentes que deles precisam, enquanto decorre o processo de decisão de financiamento, sem custos para o Estado durante esse período de avaliação.

O PAP para o Crysvita (Burosumab) para a Hipofosfatémia ligada ao Cromossoma X, e segundo a informação na página do Infarmed, foi aprovado para crianças com XLH com 1 ano de idade ou mais e com evidência radiográfica de doença óssea grave, nas quais a terapêutica convencional não se demonstre efetiva ou não seja tolerada.

Esta é uma excelente notícia para as pessoas com XLH e famílias com crianças com XLH, por esta oportunidade de acesso precoce a um medicamento inovador. Pode encontrar informações detalhadas sobre a aprovação do Crysvita aqui.

Informação dsponível no site Infarmed

A ANDO está a preparar um vídeo informativo “Saiba mais sobre XLH” que esperamos poder partilhar em breve.

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