Estudo Observacional da Therachon Poderá Vir para Portugal

A Therachon AG é uma empresa de biotecnologia focada em doenças raras, que está a desenvolver um tratamento para a acondroplasia, o TA-46. Em Junho de 2018, a Therachon deu início ao “Dreambird”, um estudo de história natural de crianças com acondroplasia, no Hospital da Universidade de Antuérpia, na Bélgica.

O Dreambird é um “Estudo multicêntrico, prospectivo, longitudinal e observacional para investigar as características clínicas e antropométricas de crianças com diagnóstico de acondroplasia“. Este estudo vai preparar e anteceder o futuro estudo clínico intervencial com o TA-46 e também apoiará o desenvolvimento de biomarcadores-chave do crescimento do tecido ósseo.

O estudo “Dreambird” terá a duração máxima de 5 anos, e avaliará a carga de complicações resultante da acondroplasia.

A Therachon estima recrutar 200 participantes com idades compreendidas entre os 0 e os 10 anos de idade, em diversos centros clínicos da Europa, Canadá e EUA.

Após o início deste estudo no Hospital de Antuérpia, há agora vários centros clínicos envolvidos, sendo que uns já começaram a recrutar crianças e outros ainda estão em processo de aprovação para recrutamento. O Hospital Pediátrico de Coimbra está em avaliação para poder vir a ser incluído como centro clínico para o estudo Dreambird.

A possível inclusão do Hospital Pediátrico de Coimbra no estudo Dreambird teve início numa ação instrumental da ANDO Portugal junto à Therachon. A ANDO apoia a equipa de profissionais de saúde do Hospital Pediátrico que, caso seja aprovado, levará a cabo o estudo em Portugal.

Esta será uma oportunidade de enorme importância para que crianças portugueses possam ser integradas no estudo observacional e haja possibilidade de recrutar algumas para o estudo intervencial, com o TA-46, numa fase seguinte. Esperamos que todo este processo se inicie em breve (subscreva ao nosso Newsletter grátis aqui para receber as novidades diretamente no seu e-mail).

Critérios de inclusão

  1. Consentimento informado, que será obtido os pais/cuidadores por escrito antes de serem feitas quaisquer ações do estudo;
  2. A criança tem de dar o seu consentimento por escrito onde requisitado por leis nacionais antes de serem feitas quaisquer ações do estudo;
  3. A criança deve ter sido diagnosticada com acondroplasia e deve ter documentação que suporte o diagnóstico;
  4. A criança deve ter entre os 0 e os 10 anos de idade, inclusive, no dia em que dá o seu consentimento;
  5. O investigador deve considerar a família e a criança que possivelmente participará no estudo como estando apta para participar.

Critérios de exclusão

  1. A criança tem um diagnóstico de hipocondroplasia ou outra condição causadora de baixa estatura que não seja acondroplasia;
  2. A criança tem qualquer condição médica que influencie o crescimento ou cujo tratamento influencie o crescimento, tais como, mas não limitado a, hipo ou hipertiroidismo, diabetes-miellitus insulino-dependente, doença inflamatória auto-imune (incluindo doença celiaca, lupus eritematoso sistémico, dermatose juvenil, esclerodermia, e outras), neuropatia autónoma, ou doença inflamatória intestinal;
  3. Tenha recebido tratamento com hormona de crescimento 12 meses antes de dar o seu consentimento, fator de crescimento semelhante à insulina tipo 1 (IGF-1), esteroides anabolizantes, ou outro fármaco que possa afetar a velocidade de crescimento;
  4. Tenha recebido nos últimos 18 meses ou esteja planeada qualquer cirurgia que afete a placa de crescimento dos ossos longos;
  5. Participação em qualquer estudo intervencional (produto ou dispositivo em desenvolvimento) para o tratamento da acondroplasia ou da baixa estatura;
  6. Tenha tido ou seja expetável ter durante o período do estudo cirurgia relacionada com os ossos que afete a avaliação das medidas antropométricas. As crianças que tenham tido cirurgia de alongamento ósseo podem participar se a cirurgia tenha ocorrido pelo menos 18 meses antes da data de consentimento e a recuperação esteja completa e sem sequelas, que será avaliada pelo investigador;
  7. Tenha qualquer condição que, aos olhos do investigador, coloque a criança em risco de não cumprir com o calendário de visitas ou de não completar o estudo;
  8. Qualquer doença ou condição concomitante que, aos olhos do investigador, possa interferir com a participação no estudo.

Informações obtidas em clinicaltrial.gov

Centros clínicos selecionados e pré-selecionados para o estudo

United States, Delaware
Alfred I. duPont Hospital for ChildrenAinda não a recrutar
Wilmington, Delaware, United States, 419803
United States, Maryland
The John HopkinsAinda não a recrutar
Baltimore, Maryland, United States, 21287
United States, Massachusetts
Boston Childrens HospitalAinda não a recrutar
Boston, Massachusetts, United States, 02115
United States, Utah
University of Utah Health Ainda não a recrutar
Salt Lake City, Utah, United States, 84132
Belgium
Antwerp University HospitalA recrutar
Antwerp, Belgium, 2650
Canada
The Hospital for Sick ChildrenA recrutar
Toronto, Canada
Denmark
RighospitaletA recrutar
Copenhagen, Denmark, 2100
France
Centre Hospitalier Universitaire La Timone Ainda não a recrutar
Marseille, France, 13385
Hopital Necker-Enfants Malades Ainda não a recrutar
Paris, France, 75015
Germany
University Hospital of CologneA recrutar
Cologne, Germany, 50937
Otto-von-Guericke- Universitat MagdeburgA recrutar
Magdeburg, Germany, 39120
Italy
ASST Lariana Como Ainda não a recrutar
Como, Italy, 22042
IRCCS Istituto Giannina Gaslini Ainda não a recrutar
Genova, Italy, 6147
San Raffaele Hospital Ainda não a recrutar
Milan, Italy, 20132
Fondazione Policlinico Universitario A.Gemelli Ainda não a recrutar
Rome, Italy, 00168
Portugal
Hospital Pediatrico de Coimbra Ainda não a recrutar
Coimbra, Portugal, 3000-602
Spain
Hospital Quironsalud MalagaA recrutar
Málaga, Spain
United Kingdom
Bristol Royal Childrens HospitalA recrutar
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Guys & St Thomas NHS TrustA recrutar
London, United Kingdom, SE1 7EH
Newcastle Hospital NHS Foundation Trust Ainda não a recrutar
Newcastle, United Kingdom, NE1 3BZ
Sheffield Childrens NHS Foundation TrustA recrutar
Sheffield, United Kingdom, S10 2TH

O contacto directo da Therachon para este estudo é Alison Slade, +41 61 551 3030 ou clinicaltrials@therachon.com

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