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Novo Estudo Clínico para a Acondroplasia

Acondroplasia - Ensaio Clínico BMN 111-206 Já Começou biomarin crianças e bebes

A Biomarin iniciou o seu primeiro estudo em bebés e crianças com acondroplasia, com idades entre os 0  e os 5 anos de idade , chamado BMN 111-206.

O que é o BMN 111-206?

Este estudo (referido originalmente aqui) procura avaliar a segurança e eficácia do medicamento experimental BMN 111, também conhecido como Vosoritide, nas crianças com menos de 5 anos e irá incluir 70 bebés e crianças.

É um ensaio aleatorizado e controlado por placebo, o que quer dizer que qualquer participante tem uma probabilidade igual de receber o tratamento ou o placebo (“tratamento” inativo, de aspeto e administração igual ao tratamento experimental).

Para evitar enviesamento, ou seja, que o tratamento possa ser preferencial ou os resultados manipulados/alterados de forma inconsciente ou consciente, por exemplo, é também duplo cego. Isto quer dizer que nem o participante nem o médico que administra o tratamento sabe se o participante está a tomar o placebo ou o medicamento ativo.

É também um estudo multicêntrico, que teve início na Austrália, Japão, Reino Unido e Estados Unidos. Os participantes têm de residir no país onde se inscreveram.

Outros requisitos

Como todos os outros ensaios clínicos com intervenção terapêutica da BioMarin para a acondroplasia, os participantes têm primeiro de ter participado no estudo BMN 111-901 durante 6 meses. Neste estudo não é feito qualquer tratamento ao participante, de forma a estudar os seus padrões de crescimento, a sua qualidade de vida relacionada com a saúde e outros parâmetros como outros sintomas e doenças graves que se possam manifestar durante os ensaios clínicos ou influenciar os resultados.

Para mais informações sobre os estudos da BioMarin, consulte o documento oficial aqui.

Embora estes estudos ainda não tenham chegado a Portugal, a ANDO está a trabalhar para que estudos clínicos para as displasias ósseas possam vir a ser realizados em Portugal.

Aula Aberta sobre displasias no Instituto de Ciências Biomédicas de Abel Salazar- ICBAS, Universidade do Porto

Aula Aberta ICBAS displasias osseas, as doenças raras do esqueleto

Para sensibilizar a comunidade médica para as displasias ósseas,  Inês Alves, Presidente da Direção da ANDO, e antiga aula do ICBAS e a Carolina Lemos, investigadora no I3S, vão dar uma aula aberta aos estudantes de medicina do ICBAS,  médicos e comunidade interessada, esta quinta-feira, dia 15.

A aula aberta vai incidir sobre as generalidades destas alterações ósseas:

  • Sua complexidade e diferenças (heterogeneidade);
  • Como estão classificadas e organizadas, e porquê;
  • Como é feita a abordagem clínica;
  • Tratamentos disponíveis e em desenvolvimento;
  • Caso prático;
  • A acondroplasia em primeira voz: Carolina Lemos

Desta forma, facilitaremos o contacto dos jovens médicos com as displasias ósseas, chamando a atenção para a importância de um bom diagnóstico e adequado seguimento clínico. Também esperamos apelar à curiosidade dos estudantes em relação às displasias ósseas, para um melhor futuro da medicina, formando médicos que sabem para onde orientar estes pacientes.

A Aula Aberta terá inicio dia 15 de Fevereiro às 18h, no Anfiteatro 2 do ICBAS. Está a ser organizada com a grande ajuda da Associação de Estudantes do Instituto de Ciências Biomédicas Abel Salazar (AEICBAS).

Para mais informações envie um e-mail para medicina@aeicbasup.pt com o assunto “Palestra ANDO”.